Allgemein anerkannte wissenschaftliche Erkenntnisse in Zulassungsanträgen

Die FDA erhält immer mehr Fragen, inwieweit allgemein anerkannte wissenschaftliche Erkenntnisse (Generally Accepted Scientific Knowledge - GASK) für die Zulassung von Arzneimitteln oder biologischen Produkten herangezogen werden können. Daher hat die Behörde den Entwurf eines Leitfadens veröffentlicht, in dem Fälle beschrieben werden, in denen es angemessen sein kann, sich auf GASK zu stützen, um bestimmte nicht-klinische Sicherheitsanforderungen für neue Arzneimittelanträge zu erfüllen. Laut FDA kann dies zu einer "rationalisierten Produktentwicklung führen, die unnötige Tierversuche vermeidet, die Entwicklungskosten eines Medikaments senkt und die Zeit bis zur Zulassung und Vermarktung verkürzt - und damit die Verfügbarkeit des Medikaments für Patienten beschleunigt"*.

Beispiele für GASK

GASK sind medizinische oder wissenschaftliche Informationen, die von Experten, die durch wissenschaftliche Ausbildung und Erfahrung auf dem entsprechenden Gebiet qualifiziert sind, einschließlich der FDA-Experten, allgemein anerkannt werden. Im Allgemeinen beruht "GASK auf allgemein anerkannten wissenschaftlichen Grundsätzen, die in der Regel seit langem bestehen. Darüber hinaus kann es auch möglich sein, dass GASK auf einer ausreichend großen Menge an wissenschaftlichen Studien/Informationen beruhen, die über die spezifischen Fälle, in denen diese Informationen entwickelt wurden, hinaus anwendbar sind"*, so die Behörde.

Die Informationen, die die nicht-klinische Sicherheit eines Arzneimittels untermauern und die im Antrag vorgelegt werden müssen, können anstelle von oder zusätzlich zu spezifischen Studien, die in Bezug auf das Arzneimittel durchgeführt wurden, Verweise auf die Erkenntnisse enthalten. In solchen Fällen kann es sich erübrigen, bestimmte nicht-klinische Studien durchzuführen.

Der Leitfaden enthält zwei Beispiele für GASK, bei denen sich Sponsoren in ihren Produktentwicklungsprogrammen darauf verlassen haben, um die entsprechenden Zulassungsanforderungen zu erfüllen:

• Substanzen, die typischerweise in einem gesunden menschlichen Körper vorkommen: Bei einem Produkt, welches eine Substanz enthält (entweder natürlich gewonnen oder synthetisiert), die natürlicherweise im Körper vorkommt, und bei dem sich die Sponsoren auf GASK bezüglich dieser Substanz und ihrer bekannten Wirkung auf biologische Prozesse verlassen haben, anstatt bestimmte nicht-klinische Studien durchzuführen
• GASK in Bezug auf einen veränderten biologischen Mechanismus oder Pfad: Wenn ein Sponsor die Auswirkungen eines Arzneistoffs auf einen bestimmten biologischen Pfad nachgewiesen hat und sich dann auf GASK bezüglich dieser Auswirkungen verlässt, um zu dem Schluss zu kommen, dass bestimmte nicht-klinische Studien nicht notwendig sind, um die Zulassung und Kennzeichnung des Arzneimittels zu unterstützen.

Wenn ein Sponsor der Meinung ist, dass bestimmte Informationen GASK sind, sollte er der FDA so früh wie möglich in der Produktentwicklung eine Begründung vorlegen, um ein Feedback zu der vorgeschlagenen Zulassungsstrategie zu erhalten. Die Einreichung sollte relevante Belege zur Unterstützung der Erkenntnisse enthalten, einschließlich Auszügen aus Lehrbüchern und/oder nicht produktspezifischer veröffentlichter Literatur.

Weitere Informationen finden Sie im Entwurf der FDA-Richtlinie Generally Accepted Scientific Knowledge in Applications for Drug and Biological Products.

* (Übers. der Red.)