Brief der FDA an Hersteller Regenerativer Therapien

Der Einsatz von menschlichen zellulären oder Gewebe-basierten Produkten gewinnt auch weiterhin an Bedeutung, was sich auch an der zunehmenden Zahl von Firmen, die in diesem Umfeld aktiv sind und auch in Form der Behördenaktivität zeigt. Häufig entstehen hier auch Anwendungen und Therapieansätze aus dem medizinischen Forschungsumfeld oder aus bestehenden ärztlichen Aktivitäten heraus, ohne dass den Verantwortlichen bewusst ist, dass sie mit der Entwicklung und Vermarktung von solchen Therapien unter die entsprechenden Arzneimittelregulierungen fallen. Dies wird auch im folgenden Brief des Office of Compliance and Biologics Quality im Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der United States Food and Drug Administration (FDA) deutlich. Er bezieht sich auf die Website des Regen Centers, das dort zelluläre Produkte, die aus menschlichem Nabelschnurblut, Nabelschnurgewebe, Amnionmembran oder Fettgewebe gewonnen werden, als "regenerative Medizintherapie" anbietet, um verschiedene Krankheiten, wie z. B. chronisch obstruktive Lungenerkrankung, Leukämie, Diabetes, Herzversagen, u.a. zu behandeln.

Auf der Website werden Stammzellinjektionen zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen wie rheumatoide Arthritis, Lupus, Psoriasis und Borreliose, aber auch für Neurologische Erkrankungen wie ALS, Multiple Sklerose, Demenz, Schlaganfall, Parkinson und Alzheimer u v.m. angeboten. Die FDA stellt dazu fest, dass es sich bei diesen zellulären Produkten um menschliche Zellen, Gewebe oder zelluläre oder gewebebasierte Produkte (HCT/Ps) gemäß der Definition in 21 CFR 1271.3(d) zu handeln scheint. Diese würden dann der Regulierung gemäß 21 CFR Part 1271 unterliegen, die im Rahmen von Abschnitt 361 des Public Health Service Act (PHS Act) [42 U.S.C. 264] erlassen wurde. HCT/Ps, die nicht alle Kriterien in 21 CFR 1271.10(a) erfüllen - und wenn keine Ausnahme nach 21 CFR 1271.15 besteht - werden nicht ausschließlich unter Section 361 des PHS Act [42 U.S.C. 264] und den Vorschriften in 21 CFR Teil 1271 geregelt. Entsprechend fallen solche Produkte unter die Anforderungen für  Arzneimittel, Geräte und/oder biologische Produkte unter den Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act) und/oder den PHS Act. Entsprechend unterliegen sie ausführlichen Prüfungen vor dem Inverkehrbringen.

Da die Produkte des Regen Centers nicht unter 21 CFR 1271.15 fallen dürften und da diese zellulären Produkte für nicht-homologe Anwendungen bestimmt sind, scheint es, dass die Produkte als Arzneimittel gemäß der Definition in Abschnitt 201(g) des FD&C Act [21 U.S.C. 321(g)] und als biologische Produkte gemäß der Definition in Abschnitt 351(i) des PHS Act [42 U.S.C. 262(i)] reguliert werden müssten. Das heißt für eine Vermarktung für die Anwendung am Menschen muss entsprechend eine gültige Biologics-License in Kraft sein. Die kann nur ausgestellt werden, nachdem ein Nachweis, dass das Produkt sicher, rein und wirksam ist, erbracht wurde. Alternativ, in der Entwicklungsphase, wäre für die Anwendung am Menschen in klinischen Phasen, ein Antrag für ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) nötig. Deshalb weist die FDA auf die umfassenden vorhandenen Regelwerke zur regenerativen Medizin und auf das Rahmenwerk der FDA für HCT/Ps hin. Dieses ist in einer Reihe von vier Leitliniendokumenten beschrieben, die auf der Website der FDA zu finden sind.

Ebenso beschreibt das Regen Center auch den Einsatz von Exosomen in Verbindung mit den regenerativen Therapien. Exosomen für die klinische Anwendung am Menschen zählen auch als Arzneimittel und biologische Produkte gemäß Abschnitt 351 des PHS Act und des FD&C Act und unterliegen den Anforderungen an die vorzeitige Marktprüfung und Zulassung. Entsprechend fordert die FDA das Regen Center auf, innerhalb von 30 Tagen zu Rückmeldung zu geben, und zu bestätigen, dass das Unternehmen für die Einhaltung der Vorgaben verantwortlich ist.

Weitere Informationen dazu finden sie im entsprechenden "Untitled Letter der FDA".