Das ICH E11-Addendum zu klinischen Prüfungen mit Kindern wird gültig

Das "International Council for Harmonization" (ICH) informierte kürzlich darüber, dass das "E11(R1) Addendum on Clinical Investigation of Medicinal Products in the Pediatric Population" den vierten Schritt des ICH-Prozesses im August 2017 erreicht habe und nun in die Umsetzungsphase gehe (Schritt 5). Das Addendum sei vorgeschlagen worden, um neue wissenschaftliche und technische Fortschritte der pädiatrischen Arzneimittelentwicklung abzubilden und die im Jahre 2000 verabschiedete ICH E11 Leitlinie zu aktualisieren, sagt das Council.

Die Thematik war im August 2014 vom ICH Lenkungsausschuss gebilligt worden. Das 17-seitige Dokument ziele auf wissenschaftliche und technische Themen in Bezug auf die pädiatrische Bevölkerungsgruppe, behördliche Vorgaben für pädiatrische Studienpläne und Infrastrukturen für die Durchführung komplexer Studien an Kindern, welche in den vergangenen zehn Jahren enorme Fortschritte gemacht haben, ohne dass eine gleichzeitige Weiterentwicklung der harmonisierten Leitlinien auf diesen Gebieten erfolgt ist, merkt das ICH an.

Daher umreißt das Addendum aktuelle regulatorische Sichtweisen zu unterschiedlichen Themen der pädiatrischen Arzneimittelentwicklung, inklusive Extrapolation und der Nutzung von Modellen und Simulationen. Es werde erwartet, dass die Umsetzung des ICH Addendums die Wahrscheinlichkeit von behördlichen Unterschieden in Bezug auf die Akzeptanz von in globalen pädiatrischen Arzneimittel-Entwicklungsprogrammen generierten Daten zwischen den Regionen verringere und die rasche Verfügbarkeit von Arzneimitteln für Kinder sicherstelle, sagt der Ausschuss.

Die folgenden drei praktischen Schlüsselfaktoren sollten vor der Entscheidung, welche methodischen Ansätze beim klinischen Studien-Design und der Durchführung pädiatrischer klinischer Studien zum Einsatz kommen sollen, berücksichtigt werden:

• Durchführbarkeit,
• Auswertung der Ergebnisse,
• klinische Langzeitaspekte, inklusive Sicherheit.

Wie bereits zuvor berichtet, deckt sich dies auch mit dem gemeinsamen "Clinical Trials Approach for rare Diseases in Children" der FDA und EMA.

Darüber hinaus wird die Entwicklung einer separaten ICH Leitlinie für pädiatrische Extrapolation erwartet. Zu diesem Thema hat auch die EMA am 13. Oktober 2017 eine überarbeitete Version des Reflection paper on the use of extrapolation in the development of medicines for paediatrics zur Kommentierung bis 14. Januar 2018 veröffentlicht.

Mehr Informationen finden Sie im ICH E11(R1)-Addendum und den weiteren Dokumenten auf der "Efficacy Guideline"-Seite der ICH Website.