EMA Leitfaden zur klinischen Prüfung von Faktor VIII Produkten verabschiedet
Seminarempfehlung
17.-19. September 2024
Mannheim
Regulatorische Anforderungen und praktische Umsetzung
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Am 28 Januar wurde der Leitfaden zur klinischen Prüfung von rekombinanten und Humanplasma-basierten Faktor VIII Produkten verabschiedet. Er wird am 1. Mai in Kraft treten.
Dieser Leitfaden bietet sowohl dem Antragsteller auf eine Zulassung als auch dem zuständigen Behördenvertreter Hinweise und Hilfestellung. Er beschreibt, welche Informationen im Falle eines Zulassungsantrages für Faktor VIII Produkte zur Behandlung von Haemophilie A benötigt und dokumentiert werden müssen. Der Leitfaden umfasst dabei sowohl klinische Prüfungen, die bei der Marktzulassung durchgeführt werden müssen, als auch diejenigen, die bei bereits zugelassenen Produkten im Rahmen maßgeblicher Änderungen im Herstellprozess erforderlich sind.
Neben einer kurzen Zusammenfassung und der Erläuterung der Zielsetzung des Dokumentes umfasst der Leitfaden folgende Punkte:
3. Gesetzlicher Hintergrund
4. Wirksamkeit: Generelle Aspekte
5. Sicherheit: Generelle Aspekte
5.1. Nebenwirkungen
5.2. Sicherheit bezüglich Viren und anderer übertragbarer Agenzien
5.3. Immunogene Aktivität
6. Antrag auf Zulassung: "Neues Produkt"
6.1. Generelle Aspekte für klinische Trials
6.1.1. Potenz-Untersuchungen
6.2. Effektivität in PTPs (Previously Treated Patients ) ≥ 12 Jahre
6.3. Klinische Prüfungen in PTPs ≥ 12 Jahre
6.4. Klinische Prüfungen für Kinder <12 Jahre
6.5. Klinische Untersuchungen in PUPs (Previously Untreated Patients)
6.6. Untersuchungen nach der Zulassung
7. Änderungen beim Herstellprozess
7.1. Generelle Aspekte bei klinischen Trials
7.2. Wirksamkeit
8. Risiko Management Plan
Annex I - Übersicht über das Konzept der klinischen Trials
Annex II - Klinische Trials mit Faktor VIII Produkten: Neues Produkt
Annex III - Untersuchungen nach der Zulassung
Der Leitfaden bietet also zum einen generelle Informationen bezüglich Wirksamkeit und Sicherheit in den Kapiteln 4 und 5, zum anderen zur klinischen Entwicklung in den Kapiteln, die sich mit "Neuem Produkt" bzw. den gravierenden Änderungen im Herstellprozess befassen. Ausführliche Anforderungen an klinische Trials von Faktor VIII Produkten auf einen Blick bieten außerdem die Anexe I - III.
Mehr dazu finden sie direkt im Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products.
