EMA Leitlinie zu Qualitäts-, nichtklinischen und klinischen Anforderungen für Prüfpräparate bei ATMPs

Die Leitlinie der EMA "Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigation advanced therapy medicinal products in clinical trials" bietet umfassende Anweisungen zur Struktur und zu den Datenanforderungen für klinische Studien mit ATMPs, einschließlich Gentherapieprodukte, zellbasierte Therapien und tissue-engineered Produkte. Sie deckt verschiedene Aspekte ab, darunter die Herstellung, Qualitätskontrolle sowie nichtklinische und klinische Entwicklungsphasen. Ein besonderer Fokus liegt auf den Anforderungen für explorative Studien, einschließlich First-in-Human-Studien, sowie auf bestätigenden Studien.

Qualitätsdokumentation

Die Leitlinie betont die Notwendigkeit einer detaillierten Qualitätsdokumentation für ATMPs. Dies umfasst Informationen über die Herstellung des Wirkstoffs, einschließlich der Beschreibung des Herstellungsprozesses, der Kontrolle von Materialien und der Prozessvalidierung. Besonderes Augenmerk wird auf die Charakterisierung des Wirkstoffs gelegt, um seine Struktur und Eigenschaften vollständig zu verstehen. Zudem sind Spezifikationen und analytische Verfahren zur Qualitätskontrolle des Wirkstoffs erforderlich.

Nichtklinische Entwicklung

Für die nichtklinische Entwicklung von ATMPs bietet die Leitlinie Empfehlungen zur Durchführung von Studien, die die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats vor Beginn klinischer Studien bewerten. Dies umfasst pharmakodynamische und pharmakokinetische Studien sowie Toxizitätsprüfungen. Ziel ist es, potenzielle Risiken zu identifizieren und das Sicherheitsprofil des Produkts zu bestimmen.

Klinische Entwicklung

Im Hinblick auf die klinische Entwicklung gibt die Leitlinie Hinweise zur Planung und Durchführung von klinischen Studien mit ATMPs. Dies schließt die Festlegung von Studienzielen, die Auswahl geeigneter Endpunkte und die Berücksichtigung spezifischer Aspekte von ATMPs ein, wie z. B. die langfristige Nachbeobachtung von Patienten. Die Leitlinie unterstreicht die Bedeutung eines robusten Studiendesigns, um aussagekräftige und zuverlässige Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit des Produkts zu erhalten.

Besondere Überlegungen

Die Leitlinie berücksichtigt auch spezielle Aspekte wie die Verwendung von Genome-Editing-Technologien und die damit verbundenen Risiken. Sie betont die Notwendigkeit einer sorgfältigen Bewertung solcher Technologien im Kontext von ATMPs und fordert zusätzliche Sicherheitsstudien, um potenzielle unerwünschte Effekte zu identifizieren und zu minimieren.

Die EMA-Leitlinie stellt einen entscheidenden Rahmen für die Entwicklung und Bewertung von ATMPs in klinischen Studien dar. Durch die Einhaltung dieser Richtlinien können Entwickler sicherstellen, dass ihre Produkte den erforderlichen Qualitätsstandards entsprechen und die Sicherheit der Studienteilnehmer gewährleistet ist. Dies trägt letztlich dazu bei, innovative Therapien sicher und effektiv auf den Markt zu bringen. Die Leitlinie wurde bereits von CAT und CHMP genehmigt und tritt im Juli 2025 in Kraft. Lesen Sie die vollständige Richtlinie "Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials" auf der EMA Webseite.