EMA prüft Zugang zu Rohdaten aus klinischen Studien

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human use - CHMP) der EMA bewertet Erstanträge auf Zulassung und Änderungs-Anträge nach der Zulassung "auf der Grundlage einer umfassenden wissenschaftlichen Bewertung der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln" (Übers. der Red.). Nach Angaben des CHMP basiert die klinische Bewertung derzeit hauptsächlich auf Daten aus klinischen Zusammenfassungen und klinischen Studienberichten. Diese Daten werden in einem Format zur Verfügung gestellt, das keine direkte Disaggregation oder eine andere Form der weiteren Analyse ermöglicht. Für die Regulierungsbehörden kann es jedoch von Vorteil sein, während der Bewertung des Arzneimittels Zugang zu Rohdaten zu haben. Der Zugang zu Rohdaten kann den Regulierungsbehörden beispielsweise helfen, die vorgelegten Nachweise zu verstehen und somit die regulatorischen Entscheidungen über die Nutzen-Risiko-Bewertung des Produkts zu unterstützen.

Das EMA-Pilotprojekt

Im Rahmen eines Proof-of-Concept-Pilotprojekts können ausgewählte Antragsteller der EMA Rohdaten als Teil ihrer Anträge auf Erstzulassung und Post-Approval-Zulassung vorlegen.

Nach Angaben der Behörde handelt es sich bei Rohdaten um individuelle Patientendaten aus klinischen Studien. Dazu gehören die folgenden Daten:

• Klinische Laborergebnisse 
• Bildgebende Daten 
• Krankenblätter der Patienten

Derzeit reichen die Antragsteller die Daten in der Regel in einem aggregierten Format als klinische Zusammenfassungen oder als einzelne Patientendaten in PDF-Listen ein. Dies kann die Datenanalyse erschweren und den Bewertungsprozess verlangsamen. Im Vergleich dazu werden die Rohdaten in einem strukturierten elektronischen Format gespeichert. Dies ermöglicht es den Behörden, die Daten bei Bedarf leichter zu visualisieren und zu analysieren.

Nach Angaben der EMA "soll mit dem Pilotprojekt untersucht werden, ob die Verwendung von Rohdaten dazu beitragen kann, den Prozess der Arzneimittelbewertung zu beschleunigen und zu verbessern. Ziel ist es, Patienten einen schnelleren und besser informierten Zugang zu innovativen Arzneimitteln zu ermöglichen". (Übers. der Red.)

Die Behörde startete das Pilotprojekt im Juli 2022. Es wird bis zu zwei Jahre laufen und etwa zehn Zulassungsanträge umfassen, die ab September 2022 bei der EMA eingereicht werden. Weitere Informationen finden Sie im EMA Pilot on using raw data in medicine evaluation.