EMA veröffentlicht Reflection Paper zum Wirksamkeitsnachweis für neuartige Therapien

Die European Medicines Agency (EMA) hat eine öffentliche Konsultation zu einem Reflection Paper eröffnet, in dem die wichtigsten Konzepte einarmiger Studien (Single-Arm Clinical Trials - SATs) für neue Therapien erörtert werden. Nach Angaben der EMA ist dies der erste Leitfaden einer internationalen Arzneimittelbehörde, in dem die mit dieser Art von klinischen Prüfungen verbundenen Überlegungen und Herausforderungen dargelegt werden. Die Interessengruppen sind aufgefordert, bis zum 30. September 2023 ihre Kommentare abzugeben.

Hintergrund

Normalerweise bevorzugen die Zulassungsbehörden randomisierte, kontrollierte klinische Studien (Randomized Controlled Clinical Trials - RCTs), bei denen die Probanden entweder das Prüfmedikament oder ein Vergleichsmedikament oder ein Placebo erhalten. Dies gilt als der so genannte "Goldstandard" für den Nachweis der Wirksamkeit. Es ist absehbar, dass die nächste Generation von Arzneimitteln zunehmend personalisiert und auf sehr kleine Patientenpopulationen ausgerichtet sein wird. Aus diesem Grund sind die europäischen Zulassungsbehörden zunehmend gezwungen, sich mit der Zulassung von Arzneimitteln zu befassen, die nur Single-Arm Trials durchlaufen haben. Bei einarmigen Studien ist vorgesehen, dass alle Probanden, die an der Studie teilnehmen, die Versuchsbehandlung erhalten und über einen bestimmten Zeitraum prospektiv beobachtet werden. SATs können besondere Merkmale aufweisen, wie z. B. einen Beobachtungszeitraum, um vor Beginn der Behandlung Ausgangsdaten der Probanden zu erhalten.

Das Reflexionspapier umreißt praktische Überlegungen für SATs, die als Schlüsselnachweis für die Wirksamkeit in einem Zulassungsantrag vorgelegt werden können. Ziel ist es, die wissenschaftliche Diskussion über Schlüsselkonzepte und Herausforderungen im Zusammenhang mit SATs anzuregen und deren Gestaltung und Durchführung zu verbessern.

Weitere Informationen finden Sie auf der Website der EMA unter Single-arm trials as pivotal evidence for the authorisation of medicines in the EU.