Entwurf der ICH M14-Leitlinie zu Real-World-Daten für die Sicherheitsbewertung

Nach dem zuvor veröffentlichten ICH Reflection Paper zu Real-World Evidence (RWE) und Real-World Daten (RWD) zur Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung wurde im Mai die ICH-Leitlinie M14 zur öffentlichen Konsultation veröffentlicht. Die Leitlinie konzentriert sich auf nicht-interventionelle pharmakoepidemiologische Studien, die RWD verwenden. Sie enthält Grundprinzipien, die für diese Studien gelten können, wenn RWD-Elemente enthalten sind. Darüber hinaus bietet das Dokument international harmonisierte Orientierung. Außerdem umreißt es Empfehlungen und wichtige bewährte Verfahren für die Durchführung und Analyse nicht-interventioneller pharmakoepidemiologischer Studien unter Verwendung zweckdienlicher Daten für die Bewertung der Sicherheit von Arzneimitteln (d. h. Arzneimittel, Impfstoffe und andere biologische Produkte).

Es sind Synergien mit anderen ICH-Leitlinien vorgesehen, z. B. mit der Leitlinie E6(R3) und ihrem Annex II sowie mit der ICH-Leitlinie M11 (CeSHarP), die derzeit entwickelt werden. Die ICH-Leitlinie M14 konzentriert sich auf die Konvergenz von Leitlinien und bewährten Praktiken für die Planung und Gestaltung von Unbedenklichkeitsstudien, bei denen RWD zum Einsatz kommen. Dagegen kann das Potenzial von RWE auf die Bewertung der Wirksamkeit von Arzneimitteln und die Analyse der Anwendung von bereits auf dem Markt befindlichen Arzneimitteln, die in der medizinischen Routinepraxis verabreicht werden, ausgeweitet werden. Die ICH-Leitlinie M11 deckt die allgemeinen Grundsätze für die Gestaltung von Protokollen und den Ansatz ab, der für die Entwicklung der zugehörigen Dokumente verwendet wird, d. h. das ICH M11 Clinical Electronic Structured Harmonised Protocol Template und die Technical Specification, die bei allen Zulassungsbehörden der ICH-Regionen verwendet werden können. Während RWD bisher hauptsächlich für nicht-interventionelle Studien verwendet wurden, konzentriert sich der Anwendungsbereich der M11-Leitlinie auf Protokolle für klinische Prüfungen.

Kommentare sollten bis zum 30. August 2024 bei der EMA eingereicht werden. Weitere Informationen finden Sie im Entwurf der ICH M14 Guideline on General Principles on Plan, Design and Analysis of Pharmacoepidemiological Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines.