Erweiterter Zugang zu Prüfpräparaten: Fragen und Antworten der FDA

Die FDA hat einen überarbeiteten Entwurf für einen Leitfaden zu häufig gestellten Fragen zur Regulierung des erweiterten Zugangs zu Prüfpräparaten durch die Behörde veröffentlicht. Die Behörde stellt den überarbeiteten Leitfaden in einem Frage-und-Antwort-Format zur Verfügung, um auf die am häufigsten gestellten Fragen einzugehen und Empfehlungen zur Erfüllung der neuen gesetzlichen Anforderungen zu geben. Das Dokument enthält unter anderem Fragen und Antworten zur Einreichung von Anträgen auf erweiterten Zugang, zum erweiterten Zugang für individuelle (oder einzelne) Patienten und zu allgemeinen Fragen. Darüber hinaus enthält der Leitfaden einen Anhang mit einer Vorlage für eine Einverständniserklärung für den erweiterten Zugang für einzelne Patienten.

Was ist mit "erweiterter Zugang" gemeint?

Die Begriffe "erweiterter Zugang" (expanded access) und "treatment use" werden gleichbedeutend verwendet und beziehen sich auf die Verwendung eines Prüfpräparats, wenn der Hauptzweck in der Diagnose, Überwachung oder Behandlung der Krankheit oder des Zustands eines Patienten besteht und nicht darin, die Informationen über das Arzneimittel zu erhalten, die im Allgemeinen aus klinischen Studien abgeleitet werden (also die Sicherheit / Wirksamkeit betreffend). Die Begriffe "compassionate use" und "preapproval access" werden gelegentlich auch im Zusammenhang mit der Verwendung von Prüfpräparaten zur Behandlung eines Patienten verwendet. Obwohl die Begriffe "compassionate use" und "preapproval access" in den USA informell verwendet werden und auch außerhalb der USA gebräuchlich sind, werden sie in den FDA-Regularien nicht definiert oder beschrieben. Dies hat zu einer gewissen Verwirrung oder Unklarheit über die Bedeutung der Begriffe geführt. Aus diesem Grund werden die Begriffe "compassionate use" und "preapproval access" in dem FDA-Dokument nicht verwendet.

Kann die FDA einen Sponsor dazu verpflichten, einen erweiterten Zugang zu seinem Arzneimittel zu gewähren, wenn die FDA den erweiterten Zugang genehmigt hat?

Die Behörde kann einen Sponsor nicht dazu zwingen, einen erweiterten Zugang zu seinem Arzneimittel zu gewähren. Ein Sponsor bietet den erweiterten Zugang zu seinem Arzneimittel auf freiwilliger Basis an.

Die überarbeitete Leitlinie "Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use - Questions and Answers" wird nach ihrer Fertigstellung die endgültige Leitlinie vom Juni 2016 (aktualisiert im Oktober 2017) ersetzen. In einer separaten Leitlinie stellt die FDA Fragen und Antworten zur Umsetzung der Verordnung über die Erhebung von Gebühren für Prüfpräparate bereit.