FDA 2013 Rückblick: Was wurde erreicht?

2013 war ein schwieriges Jahr für die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA. Lange konnten sich die Republikaner und Demokraten auf keinen Haushaltsplan für das am 1. Oktober 2013 beginnende Fiskaljahr 2014 einigen. Am 17. September 2013 hat das "Office of Management and Budget" (OMB) dann ein Memo verschickt, um Bundesbehörden auf einen möglichen "Shutdown" vorzubereiten. Am 1. Oktober war es dann so weit: ab diesem Datum hätten die meisten mit Arzneimitteln und Medizinprodukten verbundenen FDA-Funktionen nur weiterlaufen können, wenn sie über Gebühren finanziert waren. Aber schon vor dem offiziellen Shutdown unterlag die FDA Budgetbeschränkungen. Trotz dieser Beschränkungen gab es einiges an Aktivitäten. Hier eine kurze Zusammenfassung ausgewählter Aktivitäten:

Gesetzgebung

Der "Drug Quality and Security Act" war eines der wichtigsten Gesetze, das vom US-amerikanischen Kongress verabschiedet und vom Präsidenten unterschrieben wurde. Ziel war es, der FDA neue Befugnisse für die Regulierung von Compounding-Apotheken zu gewähren.

Bereits vor einiger Zeit hat die US-amerikanische FDA konkrete Pläne erarbeitet, um die Zahl der Inspektionen in China zu erhöhen. Diese Pläne wurden nach dem Heparin-Skandal entwickelt. Schon 2008 hatte die FDA Büros in China eröffnet, um die Zahl der GMP-Inspektionen zu erhöhen. Seitdem wurden jedoch nur geringe Fortschritte erzielt. Am 5. Dezember hat das US-amerikanische Weiße Haus eine Mitteilung über ein neues Abkommen mit China veröffentlicht. Gemäß einem neuen Pharmalot-Artikel wird die FDA ihre Inspektions-Aktivitäten weiter erhöhen.

Guidances

• Etwa 30 Guidances wurden entworfen oder veröffentlicht, darunter 3 bezogen auf den oben genannten "Drug Quality and Security Act". Einige der Wichtigsten sind hier aufgelistet.
• Die FDA hat eine neue Leitlinie im Entwurf veröffentlicht. Danach soll es bereits während einer Inspektion möglich sein, Ware zu sperren oder zu beschlagnehmen.

Zusammenarbeit mit der EMA und der EU

• Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) und FDA  haben ein zweites gemeinsames Question-and-Answer Dokument mit weiterer Hilfestellung bezüglich des Quality by Design-Konzepts veröffentlicht.
• Die EMA und die FDA veröffentlichten außerdem einen gemeinsamen Bericht über das Pilotprogramm zu Quality by Design (QbD).
• Die USA steht mittlerweile auf der "Liste" der Europäischen Kommission und die FDA muss keine Written Confirmations ausstellen.

Pharmazeutische Entwicklung und INDs

• Ein neues FDA Dokument sollte einen einheitlichen Ansatz über den Umgang mit IND-Anträgen (Investigational New Drug Applications) innerhalb des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) bringen; sowohl für die FDA als auch für die Kommunikation mit dem Antragsteller.
• Die FDA hat eine Leitlinie über die Überwachung von klinischen Prüfungen veröffentlicht. Dieses Dokument ist die finale Version eines Entwurfs von August 2011.
• Zwei neue Question-and-Answer Dokumente zu Prüfpräparaten wurden veröffentlicht.

Medizinprodukte

• Der Entwurf eines Question-and-Answer Dokuments mit dem Titel "The Applicability of Good Laboratory Practice in Premarket Device Submissions: Questions & Answers" macht Vorschläge für die Anwendung guter Laborpraxis (GLP - Good Laboratory Practice) in der Forschung und Zulassung für Medizinprodukte.
• Die UDI Thematik (Unique Device Identification) - ein Code, der die eindeutige Identifikation von Medizinprodukten ermöglicht - ist für die FDA von großer Bedeutung geworden. Insofern wurden die neuen Bestimmungen zu UDI-Systemen Ende September im Federal Register veröffentlicht.
• Die FDA finalisierte einen Entwurf von Juli zu  "Mobile Medical Applications - Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff".
• Die Zahl der vom Center for Devices and Radiological Health (CDRH) im Fiskaljahr 2013 ausgestellten Warning Letters hat einen neuen Rekord aufgestellt. Unter den 199 im Jahre 2013 ausgestellten Warning Letters bezogen sich 159 auf cGMP-Anforderungen für Medizinprodukte (Quality System Regulations (QSR) in 21 CFR 820).
• Seit Juli 2013 gelten die cGMP-Anforderungen für Kombinationsprodukte in den USA gemäß 21 CFR Teil 4.

Weitere wichtige Aktivitäten

• Die FDA hat eine umfangreiche Liste mit den Standorten veröffentlicht, die Fertigarzneimittel und Wirkstoffe unter dem Generic Drug User Fee Act herstellen.
• Seit der Einführung des Generic Drug User Fee Act (GDUFA) müssen alle DMF-Inhaber (Drug Master File) eine Gebühr zahlen und alle DMFs müssen einer Vollständigkeitsprüfung (completeness assessment) unterzogen werden. Die FDA hat eine Liste mit allen DMFs veröffentlicht, die diese Kriterien erfüllen.
• Die FDA bietet jetzt e-Learning für die eCTD-Implementierung an und hat einen neuen Service auf ihrer Website gestartet.