FDA: Aktuelle Entwicklungen in Bezug auf Humane Zell- und Gewebeprodukte

In der näheren Vergangenheit hat die FDA Ihren Fokus zunehmend auf moderne Therapien und Arzneimittel, also auch auf Zell- und Gewebe basierte Produkte gerichtet. Das zeigt sich in vielerlei Hinsicht, z.B. durch Programme wie "FDA's Förderung für Zell- und Gewebeprodukte - das TRG Rapid Inquiry Program (TRIP)", die zunehmende Zahl von Guidelines in diesem Umfeld - z. B. "Guideline Regulatory Considerations for Human Cells, issues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use" - oder auch die Leitlinien rund um Gentherapien.

Teil dieser Aktivitäten war auch, die in der o.g. Guideline zu den "Regulatory Considerations" definierte, weniger restriktive Politik, den Herstellern ausreichend Zeit zu geben, um festzustellen, ob sie nach den bestehenden Vorgaben einen IND- oder Zulassungsantrag einreichen müssen und wenn ja, um diesen IND- oder Zulassungsantrag  vorzubereiten. Nach einer Aktualisierung 2020 läuft diese "Compliance and Enforcement Policy for Certain Human Cells, Tissues, or Cellular or Tissue-based Products (HCT/Ps)" jetzt aus. Das führte zu einer Reihe von Fragen, die die FDA jetzt in einem Q&A-Dokument zusammenfasst und beantwortet, z.B.

Frage: Wie sieht die Compliance- und Durchsetzungspolitik der FDA für HCT/Ps nach dem 31. Mai 2021 aus?
Antwort: Nach dem 31. Mai 2021 beabsichtigt die FDA nicht mehr, Ermessensspielraum bei der Durchsetzung der IND und der Anforderungen für die Zulassung vor dem Inverkehrbringen auszuüben, wie in ihrer Compliance and Enforcement Policy Regarding Certain Regulatory Requirements beschrieben.

Frage: Wie wird die FDA nach dem Auslaufen der Politik zur Einhaltung und Durchsetzung der Vorschriften bei HCT/P vorgehen, die unter diese Politik fielen?
Antwort: Generell äußert sich die FDA nicht zu ihrer Vorgehensweise bei der Einhaltung und Durchsetzung der Vorschriften und kann daher keine weiteren Kommentare abgeben.

Frage: Was könnte passieren, wenn ich nach dem 31. Mai 2021 weiterhin ein HcT/P in Verkehr bringe/anbiete, für das eine Zulassung vor dem Inverkehrbringen als Arzneimittel oder biologisches Produkt erforderlich ist, aber nicht vorliegt?
Antwort: Die FDA beabsichtigt nicht mehr, von ihrem Ermessen bei der Durchsetzung der IND und der Anforderungen für die Zulassung vor dem Inverkehrbringen für bestimmte HCT/P Gebrauch zu machen, wie in ihrer Politik zur Einhaltung und Durchsetzung bestimmter gesetzlicher Anforderungen beschrieben hat. Wenn Sie einen HCT/P vermarkten/zum Verkauf anbieten, der als Arzneimittel und biologisches Produkt vor der Markteinführung geprüft werden müsste, tun Sie dies auf Ihr eigenes Risiko.

Weitere Fragen und Antworten finden Sie direkt im entsprechenden Dokument der FDA: "Questions and Answers Regarding the End of the Compliance and Enforcement Policy for Certain Human Cells, Tissues, or Cellular or Tissue-based Products (HCT/Ps)".