FDA behält Einsatz und Vermarktung von Zell- und Gewebeprodukten im Auge

In den vergangenen Jahren hat die Zahl der Anwendungen von Zell- und Gewebeprodukten zur Behandlung verschiedenster Krankheiten erheblich zugenommen. Viele dieser Anwendungen bzw. Produkte kommen aus der medizinischen Entwicklung in Krankenhäusern, Hospitälern und Universitäten. Dabei ist vielen der Entwickler bzw. involvierten Wissenschaftlern nicht bekannt oder bewusst, ab welchen Punkt oder bei welcher Art der Anwendung sie unter die jeweiligen nationalen oder auch internationalen Vorgaben der Arzneimittelgesetze bzw. Zulassungsvorgaben fallen.

Auch die Unterscheidung zwischen homologen und nicht homologen Anwendungen, also ob das verbreichte Präparat bei Spender und Empfänger die gleichen Grundfunktionen erfüllt oder nicht, scheint häufig nicht richtig beurteilt zu werden (vgl. News "FDA mahnt mit Warning Letter Verarbeiter von Zell- und Gewebeprodukten").

Ende Mai hat die FDA einen "Untitled Letter" an die R3 Stem Cell, LLC veröffentlicht. Das Unternehmen beschreibt auf seiner Webseite eine ganze Reihe von Behandlungen mit Stammzellprodukten in ihren Kliniken zur Therapie von Erkrankungen wie rheumatoider Arthritis, Spinalkanalstenose und Trigeminusneuralgie. In ihrem Brief weißt die FDA darauf hin, dass diese Therapien - nach der dortigen Beschreibung - als menschliche Zellen, Gewebe oder zelluläre oder gewebebasierte Produkte (HCT/Ps) im Sinne von 21 CFR 1271.3(d) einzustufen wären. Wenn diese dabei nicht die Anforderungen von 21 CFR 1271.10(a) erfüllen und keine Ausnahme in 21 CFR 1271.15 geltend gemacht werden kann, werden sie als Arzneimittel, Vorrichtungen und/oder biologische Produkte nach dem Bundesgesetz über Lebensmittel, Arzneimittel und Kosmetika (FD&C Act) und/oder dem PHS Act eingestuft. Sie unterliegen damit einer zusätzlichen Regulierung, einschließlich einer entsprechenden Prüfung vor der Zulassung. Auf der Basis der vorliegenden Informationen sind die genannten Produkte nicht für eine Ausnahme nach 21 CFR 1271.15 qualifiziert und für nicht homologe Anwendungen ausgelobt. Demensprechend ist vor der Vermarktung eine "Biologics License" gemäß 42 U.S.C. 262(a)]. notwendig, die aber erst nach dem Nachweis, dass das Produkt sicher, rein und wirksam ist, erteilt wird. Davor, also während der Entwicklungsphase, dürfen solche Produkte für die klinische Anwendung am Menschen nur dann vertrieben werden, wenn der Sponsor einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) gestellt hat und dieser in Kraft getreten ist.

Weiterhin weist die FDA darauf hin, das beim Einsatz gegen schwere Krankheiten und bei der Verabreichung auf verschiedenen Wegen (auch intravenös), wie es auf den Webseiten beschrieben ist, ein erhöhtes Risiko von unerwünschten Nebenwirkungen oder Kontaminationen besteht. Deshalb macht die Behörde auch nochmal deutlich, dass sich sowohl Hersteller als auch Personen in Gesundheitsberufen, die über den regulatorischen Status ihrer Produkte unsicher sind, an die FDA wenden sollen, um eine Empfehlung oder Entscheidung über die Klassifizierung eines HCT/P zu erhalten. Wichtige Informationen und die grundlegenden Leitfäden findet man ebenfalls auf der FDA-Website.