FDA fördert die Einführung innovativer klinischer Studiendesigns

Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der FDA hat angekündigt, dass es öffentliche Kommentare einholt, um den aktuellen Stand der Technik bei der Planung und Durchführung klinischer Studien zu verstehen. Das CDER sammelt Informationen von internen und externen Interessengruppen zu den Vor- und Nachteilen bei der Einbeziehung innovativer klinischer Studienansätze in Arzneimittelentwicklungsprogramme.

Wie kann die Innovation bei der Planung und Durchführung von klinischen Studien gefördert werden?

Die regulatorischen Veränderungen in der Arzneimittelentwicklung erfordern neue klinische Studiendesigns und innovative Strategien für die Studiendurchführung, ein größeres Methoden-Spektrum für die Arzneimittelentwicklung und eine breitere Anwendung von Daten aus der realen Welt (real-world data, RWD).

Zu diesen Ansätzen gehören (unter anderem) die Folgenden:

• Programme für komplexe innovative Studiendesigns (complex innovative trial designs, CID), modellgestützte Arzneimittelentwicklung (model-informed drug development, MIDD), Real-World-Evidence (RWE), Förderung von Endpunkten für seltene Krankheiten (rare disease endpoint advancement, RDEA), patientenorientierte Arzneimittelentwicklung (patient-focused drug development, PFDD) und digitale Gesundheitstechnologien (digital health technologies, DHTs)
• Anleitung zur Durchführung dezentralisierter klinischer Studien (decentralized clinical trial, DCT) und zum Einsatz von DHTs
• Entwicklung von Bemühungen zur Verbesserung der Nutzung einfacherer Studien, die leichter in die klinische Praxis integriert werden können (oft als "Point-of-Care-Studien" bezeichnet)
• Künstliche Intelligenz und maschinelles Lernen (AI/ML) in der Arzneimittelentwicklung
• Qualifizierungsprogramme für Arzneimittelentwicklungstools
• Bemühungen um eine bessere Rekrutierung von Probanden aus unterrepräsentierten Bevölkerungsgruppen
• Internationale Harmonisierungsbestrebungen im Zusammenhang mit der Planung und Durchführung innovativer klinischer Studien

Zu den Themen, die angesprochen werden könnten, gehören unter anderem die unten aufgeführten.

• Wichtige Herausforderungen oder Hindernisse, die die Umsetzung und Annahme innovativer Ansätze bei der Planung, Durchführung und Abwicklung klinischer Prüfungen behindern können, wie z. B:
  - Regulierungs- und Compliance-Überlegungen (z. B. GCP-Konformität, Aufsicht und Verantwortlichkeiten der Prüfer, Datenqualität)
  - Patientenorientiertes Studiendesign und Innovationen bei der Rekrutierung (z. B. Belange der Patientensicherheit, Patientenrekrutierung und -einbindung, Einwilligung nach Aufklärung)
  - Infrastruktur und organisatorische Aspekte der klinischen Prüfung (z. B. technische Hilfsmittel für die Datenerfassung, -verwaltung und -analyse, Informationen zu innovativen Ansätzen und deren Umsetzung, Fähigkeiten der Prüfungsorganisationen)
  - Übergreifende Hindernisse (z. B. Zusammenarbeit und Kommunikation zwischen den Beteiligten (z. B. Sponsoren, CROs, Prüfzentren, Netzwerke), Vertrautheit mit neuen Methoden und Technologien)
• Beispiele für Fälle, in denen die Integration neuer Innovationen in bestehende Programme oder Systeme eine besondere Herausforderung darstellte.
• Therapeutische Bereiche oder Studientypen, bei denen die Umsetzung innovativer Ansätze mit besonderen Hindernissen oder Herausforderungen verbunden ist.
• Herausforderungen bei der Anwendung innovativer Ansätze in neuen Bereichen (z. B. in einem neuen therapeutischen Gebiet oder bei anderen Versuchsarten).
• Überlegungen, die umso wichtiger werden, je größer die Innovation ist. 
• Effektive Wege zur Verbesserung und Koordinierung der Kommunikation mit dem CDER (z.B. Prüfabteilungen, Compliance/Inspektion) oder mit anderen FDA-Akteuren, wenn neue Innovationen bei klinischen Studien eingeführt werden.

Antworten auf diese öffentliche Bekanntmachung werden bis zum 19. April 2024 angenommen. Weitere Informationen finden Sie auf der Website der FDA unter CDER soliciting comments regarding clinical trial innovation.