FDA sendet Untitled Letter an Hersteller regenerativer Therapien

Mit der zunehmenden Bedeutung von zellulären und gewebebasierten Produkten im Gesundheitswesen steigt auch die Zahl der Unternehmen, die diesen lukrativen Markt in den Fokus nehmen und Produkte zur Behandlung bzw. Therapie entwickeln, herstellen und/oder vertreiben. Dabei scheint es immer wieder am Bewusstsein zu fehlen, dass man sich damit in den Bereich der zulassungspflichtigen Arzneimittel begibt. (vgl. News vom 24. August 2021). Das wird auch im Brief der FDA an die Firma Riverside Biologics deutlich. Darin schreibt die FDA, dass auf der Riverside Biologics Website ein zelluläres Produkt angeboten wird, das aus menschlicher Nabelschnur gewonnen wird.  Dieses wird dem Verbraucher zur Behandlung von Schmerzen und verschiedenen orthopädischen Krankheiten verkauft. Die Applikation erfolgt gemäß der Informationen auf der Webseite durch intraartikuläre oder intramuskuläre Injektion.

Die FDA bemerkt dazu, dass es sich demnach um ein Produkt handelt, das als menschliches Zell-, Gewebe- oder Zell- bzw. Gewebeprodukt (HCT/P) gemäß der Definition in 21 CFR 1271.3(d) gilt und  der entsprechenden Regulierung unterliegt. Entsprechend  haben die dafür angemessenen Prüfungen und Untersuchungen vor dem Inverkehrbringen zu erfolgen, wenn keine Ausnahmeregelung zutreffen sollte. Dazu sagt die FDA: "Es hat den Anschein, dass Ihr Unternehmen für keine der Ausnahmeregelungen in 21 CFR 1271.15 in Frage kommt und dass Ihr oben genanntes Produkt für nicht homologe Anwendungen bestimmt ist. Darüber hinaus scheint dieses Produkt auch andere Kriterien in 21 CFR 1271.10(a) nicht zu erfüllen. Dementsprechend scheint es, dass das Produkt als Arzneimittel gemäß der Definition in Abschnitt 201(g) des FD&C Act [21 U.S.C. 321(g)] und als biologisches Produkt gemäß der Definition in Abschnitt 351(i) des PHS Act [42 U.S.C. 262(i)] reguliert würde."  (Anmerkung: Überssetzung d. Redaktion)

Demnach müsste für ein solches Produkt, um vermarktet zu werden, eine gültige Biologika-Lizenz vorliegen Solche Lizenzen werden erst erteilt, nachdem nachgewiesen wurde, dass das Produkt sicher, rein und wirksam ist. Eine Anwendung im Entwicklungsstadium wäre möglich, wenn der Sponsor einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug Application, IND) gemäß den FDA-Vorschriften gestellt hätte.

Die FDA verweist in diesem Zusammenhang auf die umfassenden Regularien auf der FDA Webseite.  

Empfehlung der FDA

Die FDA empfiehlt Herstellern und Angehörigen der Gesundheitsberufe sich, bei Zweifeln in Bezug auf den Zulassungsstatus ihrer Produkte, mit der FDA in Verbindung zu setzen, um eine Empfehlung oder Entscheidung bezüglich der Klassifizierung eines HCT/P zu erhalten. Weitere Informationen in diesem Zusammenhang oder über die IND-Anforderungen für biologische Produkte finden Sie auf den Seiten 24 und 25 des Leitfadens mit dem Titel "Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products": Minimal Manipulation and Homologous Use" (Minimale Manipulation und homologe Verwendung) unter dem oben angegebenen Link zur FDA-Webseite.

Die FDA setzt eine Frist von 30 Tagen nach Erhalt des "Untitled Letters", um entsprechend zu antworten.