FDA veröffentlicht finale ICH E17 Leitlinie zu überregionalen Studien

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die finale ICH E17 Leitlinie mit dem Titel "General Principles for Planning and Design of Multiregional Clinical Trials" veröffentlicht.

Das ICH E17-Entwurfsdokument war 2016 zur Stellungnahme veröffentlicht worden. Die finale ICH E17 Leitlinie zu überregionalen klinischen Studien hat im November 2017 Stufe 4 des ICH-Prozesses erreicht. Sie wird den Aufsichtsbehörden der ICH-Regionen jetzt zur Umsetzung empfohlen. Die neue ICH-Leitlinie soll allgemeine Grundsätze zur Planung/Gestaltung von überregionalen klinischen Studien ("Multi-Regional Clinical Trial" - MRCT) bereitstellen und sollte gemeinsam mit den anderen ICH-Leitlinien angewendet werden, unter anderem E5 (Ethische Faktoren), E6 (GCP), E8 (Allgemeine Überlegungen), E9 (Statistische Grundsätze); E10 (Auswahl von Kontrollgruppen) und E18 (genetische Daten).

Die vorliegende Leitlinie beschreibt die Grundsätze zur Planung und Gestaltung von MRCTs (= klinische Studien, die unter einem einzigen Protokoll in mehr als einer Region durchgeführt werden), um die Akzeptanz von MRCTs durch mehrere Aufsichtsbehörden zu erhöhen.

Grundlagen und wesentliche Überlegungen für MRCTs sind:

• Die teilnehmenden Regionen sollten einen einzigen Ansatz zur Primäranalyse für die Hypothesenprüfung teilen.
• Es sollten gemeinsame Komparatoren angewendet werden (Komparatoren sollten grundsätzlich in allen teilnehmenden Regionen identisch sein). Die Auswahl der Komparatoren sollte mit den relevanten Aufsichtsbehörden diskutiert und abgestimmt werden.
• Die Wahl eines primären Endpunktes, welche in allen Regionen als klinisch relevant angesehen wird (allgemeine Grundsätze für die Auswahl des Endpunktes und Definitionen finden sich in ICH E9).
• Die teilnehmenden Einrichtungen sollten eine gut beschriebene und gut charakterisierte Population geeigneter Probanden zusammenstellen können (d.h. genau beschriebene Einschluss- und Ausschlusskriterien, die vertretbar sind und sich auf alle Regionen anwenden lassen, sollten Teil des Protokolls sein).
• Alle Einrichtungen, die an MRCTs beteiligt sind, sollten die anwendbaren Qualitäts- und Regulierungsstandards erfüllen (= Einhaltung der GCP-Standards).
• Monitoring-Pläne sollten vorgegeben und umgesetzt werden.
• Es sollte ein zeitnaher und fehlerfreier Informationsfluss zwischen dem Sponsor, dem Studienmanagementteam und den teilnehmenden Einrichtungen herrschen.
• Es wird empfohlen, wissenschaftliche Beratungssitzungen mit den involvierten Aussichtsbehörden früh in der Planungsphase abzuhalten, und deren Zustimmung für den vorgeschlagenen allgemeinen Entwicklungsplan und die Angemessenheit der MRCT-Daten für die Zulassung einzuholen.

Weitere Informationen finden Sie in den Efficacy Guidelines der ICH.