FDA veröffentlicht finale Leitlinie zur Nutzen-Risiko-Bewertung

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die endgültige Leitlinie zur Nutzen-Risiko-Bewertung veröffentlicht. Nach Angaben der Behörde soll der Leitfaden klären, wie Überlegungen zu Nutzen, Risiken und Risikomanagementoptionen eines Arzneimittels in bestimmte regulatorische Entscheidungen vor und nach der Marktzulassung einfließen. Das Dokument enthält zunächst wichtige Überlegungen, die in die Nutzen-Risiko-Bewertungen des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) einfließen, einschließlich der Frage, wie Patientenerfahrungsdaten genutzt werden können. Der Leitlinie zufolge werden Patientenerfahrungsdaten

• von allen Personen erhoben (einschließlich Patienten, Familienangehörigen und Betreuern von Patienten, Patientenorganisationen, Stiftungen für Krankheitsforschung, Forschern und Arzneimittelherstellern),
• um Informationen über die Erfahrungen der Patienten mit einer Krankheit oder einem Leiden (einschließlich der Auswirkungen einer solchen Krankheit oder eines solchen Leidens oder einer damit verbundenen Therapie auf das Leben der Patienten) und die Präferenzen der Patienten in Bezug auf die Behandlung einer solchen Krankheit oder eines solchen Leidens zu erhalten.

In der Leitlinie wird auch erörtert, wie Sponsoren die Nutzen-Risiko-Bewertung der FDA durch die Gestaltung und Durchführung eines Entwicklungsprogramms unterstützen können und wie sie die Informationen über Nutzen und Risiken im Zulassungsantrag darstellen können. Darüber hinaus werden Möglichkeiten der Interaktion zwischen der FDA und den Sponsoren aufgezeigt, um Nutzen-Risiko-Erwägungen im Zusammenhang mit der Entwicklung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (new drug application, NDA) sowie eines Antrags auf Zulassung eines biologischen Arzneimittels (biologics license application, BLA) zu diskutieren. Das Dokument schließt mit zusätzlichen Überlegungen zu Nutzen-Risiko-Bewertungen in der Zeit nach der Markteinführung.

Die Nutzen-Risiko-Bewertung der FDA

Die Nutzen-Risiko-Bewertung der FDA umfasst eine fallspezifische, multidisziplinäre Bewertung von Wissenschaft und Medizin, die Folgendes berücksichtigt:

• Den therapeutischen Kontext, in dem das Arzneimittel eingesetzt werden soll.
• Die im Antrag vor dem Marktzugang eingereichten und/oder nach der Marktzulassung gewonnenen Nachweise (z. B. klinische Daten, nicht-klinische Daten, Patientenerfahrungsdaten, Informationen zur Produktqualität, Spontanberichte über unerwünschte Ereignisse und epidemiologische Daten).
  Diese Daten können speziell zur Beantwortung von Fragen zum Nutzen und zu den Risiken des Arzneimittels erhoben worden sein oder routinemäßig aus einer Vielzahl von realen Datenquellen gesammelt werden.
• Die Ungewissheit über den Nutzen und die Risiken des Arzneimittels.
• Die regulatorischen Möglichkeiten der FDA, Risiken zu managen und Unsicherheiten weiter zu reduzieren (z. B. durch Produktkennzeichnung, REMS, zusätzliche klinische Studien).

In jedem Fall sollten Sponsoren nicht auf ein periodisches Sicherheitsupdate (periodic safety update, PSUR) warten, um ein potenziell ernstes Sicherheitsrisiko zu melden. Neue Informationen über mögliche schwerwiegende Sicherheitsbedenken, die sich auf das Nutzen-Risiko-Profil eines Arzneimittels auswirken könnten, sollten der FDA umgehend mitgeteilt werden.

Weitere Informationen finden Sie in der endgültigen FDA Guidance on Benefit-Risk Assessment for New Drug and Biological Products.