FDA veröffentlicht Leitlinien-Entwurf zum Wirksamkeitsnachweis in klinischen Studien

Der Leitfaden zum Wirksamkeitsnachweis (Confirmatory Evidence guidance) ergänzt und erweitert die Empfehlungen des Leitfadenentwurfs 2019 Substantial Evidence of Effectiveness draft guidance, indem er weitere Einzelheiten zur Verwendung von Daten aus einer oder mehreren Quellen (z. B. klinische Daten, mechanistische Daten, Real-World-Daten) enthält. Er liefert auch Beispiele für Datentypen, die als Wirksamkeitsnachweis gelten können, sowie zusätzliche Informationen über die Flexibilität bei der Menge und Art der für den Wirksamkeitsnachweis erforderlichen Nachweise.

Arten von Wirksamkeitsnachweisen

Es folgt eine Liste von Beispielen, die zur Begründung einer angemessenen und gut kontrollierten klinischen Prüfung herangezogen werden können, um einen substanziellen Wirksamkeitsnachweis zu erbringen:

• Klinische Nachweise aus einer verwandten Indikation (z. B. Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels oder eines Biologikums für eine neue Indikation für eine bereits zugelassene Therapie)
• Mechanistische oder pharmakodynamische Nachweise (z. B. aus In-vitro-Tests)
• Nachweise aus relevanten tierischen Daten
• Nachweise aus anderen Vertretern der gleichen pharmakologischen Klasse
• Naturwissenschaftlicher Nachweis
• Real-World-Daten/Nachweise (RWD / RWE)
• Nachweise aus dem erweiterten Zugang zu einem Prüfpräparat

Es wird empfohlen, sich frühzeitig mit der Behörde in Verbindung zu setzen, um etwaige Pläne zur Verwendung von RWE als Wirksamkeitsnachweis zu erörtern. Die Sponsoren sollten sich während der gesamten Produktentwicklung weiterhin mit der Behörde austauschen, insbesondere dann, wenn Änderungen an der klinischen Prüfung oder am Wirksamkeitsnachweis ins Auge gefasst werden.

Weitere Informationen finden Sie im Leitfadenentwurf der FDA Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness Based on One Adequate and Well-Controlled Clinical Investigation and Confirmatory Evidence.