GCP for ATMP - EMA veröffentlicht finale Guideline

In der jüngeren Vergangenheit sind ATMPs zunehmend aus dem Bereich der Forschung und Entwicklung in die Phasen der klinischen Prüfungen bzw. in den Status zugelassener Arzneimittel übergegangen. Damit ist diese Produktgruppe auch mehr und mehr in den Fokus der Zulassungs- und Aufsichtsbehörden gerückt. In den vergangenen Monaten konnten Sie deshalb schon mehrmals über regulatorische Entwicklungen lesen, sowohl in den USA als auch in Europa, so zum Beispiel auch über die Stakeholder Consultation on the Draft Guideline GCP for ATMP. Die Ergebnisse der Consultation können ebenfalls auf der Website der Europäischen Kommission eingesehen werden.

Ziel und Inhalt

Auf Grund der Komplexität und der Heterogenität der  Gruppe der ATMPs bestand - als Ergänzung der klassischen GCP Leitlinien, z.B. der ICH Leitlinien - ein dringender weiterer Bedarf an regulatorischem Support. Spezielle Herausforderungen, basierend auf speziellen Eigenschaften wie Chargengrößen, Haltbarkeiten Lagerfähigkeit etc. erfordern bei ATMPs immer wieder eine Adaptierung der bestehenden Vorgaben. Dazu fehlten in der Regel regulatorische Informationen. Diese Lücke soll der jetzt final vorliegende Leitfaden schließen, der Themen wie Design klinischer Studien, nicht-klinische Studien, Qualität von investigational ATMPs, die Sicherheit von  Cllinical Trials, Rückverfolgbarkeit, Rückstellmuster, Sicherheits-Reports and Monitoring aufgreift.

Interessant ist, dass auch dieses Dokument ein Thema aufgreift, das vor kurzem schon in die Aufmerksamkeit der "ATMP Community" erregt hatte, nämlich der Umgang mit OOS-Produkten, und inwieweit diese trotz des OOS-Status für die Verwendung am Patienten freigegeben werden können. Dazu hatte die EMA im Sommer ein Dokument mit dem Titel "Questions and answers on the use of out-of-specification batches of authorised cell/tissue-based advanced therapy medicinal products" veröffentlicht.

Weitere Details zu den GCP-Anforderungen entnehmen Sie bitte direkt dem neuen Leitfaden "Good Clinical Practice specific to Advanced Therapy Medicinal Products"

Übergeordnete Informationen

Für alle die sich für die Herstellung von ATMPs interessieren, sei an dieser Stelle auch auf den aktuell zur Kommentierung veröffentlichten Annex 2 des PIC/S GMP Leitfadens hingewiesen. Dieser besteht aus 2 Teilen, von denen einer sich speziell den ATMPs widmet. Über die ATMP Interest Group der ECA Foundation besteht hier auch die Möglichkeit zur Kommentierung. Die entsprechenden Informationen finden sich im Mitgliederbereich der Gruppe. Die Mitgliedschaft ist gebührenfrei.