ICH E11A: Finale Version veröffentlicht

Im August wurde die finale Richtlinie "ICH E11A Guideline on pediatric extrapolation" auf der Webseite der ICH in der Rubrik "efficacy guidelines" veröffentlicht. Wie bereits unter "Klinische Prüfungen - ICH E11A zur Pädiatrischen Extrapolation" berichtet, soll diese Leitlinie die internationale Harmonisierung von Methoden und Strategien zur Einbeziehung der pädiatrischen Extrapolation in Arzneimittelentwicklungspläne fördern und den Zugang zu neuen Arzneimitteln für pädiatrische Patienten weltweit beschleunigen. Sie wird ergänzend zu der Richtline "ADDENDUM TO ICH E11: CLINICAL INVESTIGATION OF MEDICINAL PRODUCTS IN THE PEDIATRIC POPULATION E11 (R1)" gesehen und soll im Januar 2025 gültig werden.

Die neue Richtlinie besteht aus den folgenden Kapiteln:

1. INTRODUCTION
1.1 Objectives of the Guideline
1.2 Background
1.3 Scope
1.4 General considerations
2. PEDIATRIC EXTRAPOLATION FRAMEWORK
3. PEDIATRIC EXTRAPOLATION CONCEPT
3.1 Disease
3.2 Drug Pharmacology
3.3 Response to Treatment
3.4 Safety Considerations 
3.4.1 Extrapolation of Safety 
3.4.2 Additional Safety Considerations
3.5 Sources and Types of Existing Data
3.6 Integration of Evidence and Development of the Pediatric Extrapolation Concept
3.7 Establishment of the Pediatric Extrapolation Concept
4. PEDIATRIC EXTRAPOLATION PLAN
4.1 General Considerations 
4.1.1 Inclusion of Adolescents in Adult Trials 
4.1.2 Modeling and Simulation Approaches
4.1.3 Dose Selection 
4.1.4 Use of Dose Ranging Data 
4.1.5 Use of Biomarkers 
4.1.6 Establishing relationships to different endpoints between a reference and target population
4.1.7 Safety Extrapolation Plan
4.2 Pediatric Extrapolation Plan Study Design Approaches
4.2.1 Exposure Matching Approach 
4.2.2 PK/PD Approach 
4.2.3 Efficacy Studies 
4.2.3.1 Single-Arm Efficacy Studies 
4.2.3.2 Externally Controlled Studies 
4.2.3.3 Concurrent Controlled Efficacy Studies
4.2.3.4 Incorporation of External Data
4.2.3.5 Quantifying the Impact of Use of Reference Data
4.2.4 Presentation and Justification for the Pediatric Trial
4.2.5 Analysis, Reporting, and Interpretation
4.2.6 Methods of leveraging reference data in the analysis of a pediatric trial

Die finale Version der Richtlinie "ICH E11A Guideline on pediatric extrapolation" können Sie auf der Webseite der ICH einsehen.