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Begleitet von einer Pressemitteilung hat die EMA ein Dokument veröffentlicht, das einen Rahmen für die Erstellung von Real-World-Evidence (RWE)-Daten bei der regulatorischen Entscheidungsfindung beschreibt und auf den Ergebnissen von rund 30 von der EMA und DARWIN EU® initiierten Studien basiert. Das Dokument mit dem Titel "Real-world evidence framework to support EU regulatory decision-making" erläutert die Erkenntnisse aus den von der Behörde durchgeführten Studien zwischen September 2021 und Februar 2023.

Netzwerk für Datenanalyse und Real-World-Interrogation (DARWIN EU)

In der Pharmakovigilanz ist es gängige Praxis, routinemäßig erhobene Daten über den Gesundheitszustand eines Patienten oder die Erbringung von Gesundheitsleistungen aus einer Vielzahl von Quellen zu nutzen, die nicht aus traditionellen klinischen Studien stammen, um die Entscheidungsfindung zu unterstützen. In früheren Phasen der Arzneimittelentwicklung ist die Verwendung von RWE jedoch weniger verbreitet.

RWE aus Studien, die unter der Verantwortung der Behörde durchgeführt werden, können Nachweise aus anderen Quellen, einschließlich klinischer Prüfungen, ergänzen. Darüber hinaus können RWE sowohl vor der Zulassung als auch nach der Zulassung Bewertungen unterstützen. Es sind jedoch weitere Maßnahmen erforderlich, um den Bedarf an solchen Studien besser vorauszusehen und ihre Initiierung zu beschleunigen, damit die Regulierungsbehörden schnell Zugang zu RWE haben.

Der Bericht deckt den Zeitraum von September 2021 bis zum ersten Jahrestag des Data Analysis and Real-World Interrogation Network DARWIN EU® (7. Februar 2023) ab. In diesem Zeitraum wurden 61 RWD-Möglichkeiten ermittelt, 30 Studien initiiert und 27 abgeschlossen.

Der Bericht über die Erfahrungen mit behördlich geleiteten Studien berücksichtigt die folgenden Studien, die zur Erzeugung von RWE durchgeführt wurden:

• 25 Studien wurden von der EMA durch ein Team von Pharmakoepidemiologen und Datenwissenschaftlern unter Verwendung von Datenbanken initiiert, die hauptsächlich medizinische Aufzeichnungen der Primärversorgung aus europäischen Ländern enthalten;
• Vier Studien wurden über DARWIN EU® initiiert;
• Eine Studie wurde bei einer Forschungsorganisation in Auftrag gegeben, mit der die EMA einen Rahmenvertrag für Forschungsaufträge abgeschlossen hat.

Zu den durchgeführten Studien gehörten Studien zur Sicherheit, zur Nutzung von Arzneimitteln und zur Epidemiologie von Krankheiten sowie Studien zum Design und zur Durchführbarkeit von klinischen Prüfungen und zum klinischen Management. Die meisten Studien konzentrierten sich auf Erkrankungen, die in der Primärversorgung diagnostiziert werden, oder auf Arzneimittel, die dort verwendet werden. Bei etwa einem Drittel der Forschungsthemen wurde eine Studie als nicht durchführbar erachtet, weil z. B. die interessierenden Arzneimittel oder Ergebnisse in den verfügbaren Datenbanken nicht angemessen erfasst wurden oder weil der Zeitaufwand für das Verfahren zu groß war.

Es sind jedoch weitere Arbeiten erforderlich, um die Vision der Europäischen Union zu verwirklichen, bis 2025 die Verwendung von RWE zu ermöglichen und ihren Wert in regulatorischen Anwendungsfällen zu ermitteln. Die Erkenntnisse und Empfehlungen, die sich aus der Überprüfung ergeben, werden in die Arbeit der Big Data Steering Group einfließen und die Etablierung von DARWIN EU® weiter vorantreiben.