Klinische Prüfungen - ICH E11A zur Pädiatrischen Extrapolation

Der Entwurf der ICH E11A-Leitlinie zur pädiatrischen Extrapolation hat im April Schritt 2 des ICH-Prozesses erreicht und steht nun zur öffentlichen Konsultation zur Verfügung. Für Europa endet die Frist für Stellungnahmen am 6. August 2022. Laut der ICH soll diese neue Leitlinie die internationale Harmonisierung von Methoden und Strategien zur Einbeziehung der pädiatrischen Extrapolation in Arzneimittelentwicklungspläne fördern und den Zugang zu neuen Arzneimitteln für pädiatrische Patienten weltweit beschleunigen, während gleichzeitig die Zahl der Kinder, die für die Aufnahme in klinische Studien erforderlich sind, begrenzt wird. 

Pädiatrischer Extrapolations-Rahmen

Der ICH E11A-Rahmen für die Extrapolation besteht aus

• der Ausarbeitung eines pädiatrischen Extrapolationskonzepts (unter Berücksichtigung der Ähnlichkeit der Krankheit, der Pharmakologie des Arzneimittels und des Ansprechens auf die Therapie sowie der Sicherheit der Anwendung in allen relevanten Studienpopulationen),
• die Erstellung und Durchführung eines pädiatrischen Extrapolationsplans.

Zur Erstellung des Extrapolationskonzepts sollten alle verfügbaren Daten herangezogen werden. Diese Informationen können auch Daten aus laufenden Entwicklungsprogrammen für Erwachsene und Kinder oder relevante Daten aus abgeschlossenen Programmen umfassen. Beispiele für Arten von Daten (z. B. klinische, nicht-klinische, Real-World Daten) und Quellen (z. B. regionale, nationale und internationale Krankheitsregister, elektronische Gesundheitsakten, Datenbanken für Gesundheitsleistungen), die ausgewertet werden sollten, sind im Entwurf der Leitlinie aufgeführt. Das Extrapolationskonzept sollte eine Diskussion über die Extrapolation der Sicherheit und eine gründliche Begründung enthalten, um alle Schlussfolgerungen über die Akzeptanz der Extrapolation von Sicherheitsinformationen von der Referenz auf die Zielpopulation zu stützen.

Sobald ein pädiatrisches Extrapolationskonzept entwickelt worden ist, sollten die relevanten Studien im Extrapolationsplan detailliert aufgeführt werden. Der Plan sollte die Ziele und den methodischen Ansatz für die Daten enthalten, die zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit in der Zielpopulation gewonnen werden müssen. Die Ausführung des Plans sollte auch eine Überprüfung der gewonnenen Daten beinhalten, um alle getroffenen Hypothesen zu bestätigen und die im pädiatrischen Extrapolationskonzept festgestellten Unsicherheiten zu beseitigen. Darüber hinaus sollte eine Überprüfung der Ergebnisse dazu dienen, festzustellen, ob in pädiatrischen Extrapolationskonzepten für nachfolgende pädiatrische Entwicklungsprogramme ein anderer Ansatz in Betracht gezogen werden kann.

Weitere Informationen finden Sie auf der ICH E11-Webseite.