Neuer FDA-Richtlinienentwurf zur Verwendung von menschlichen und tierischen Materialien

Der Leitfaden der FDA konzentriert sich auf die Erwartungen an die Sicherheits- und Qualitätstests für von Menschen und Tieren stammenden Materialien, die bei der Herstellung von Zell- und Gentherapieprodukten sowie von Tissue Engineered Medical Products (TEMPs) verwendet werden. Der Leitfaden beschreibt die Anforderungen an Informationen zu Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC), die in einem Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (IND) enthalten sein sollten.

Zu den wichtigsten Aspekten, die in dem Leitfaden behandelt werden, gehören das Screening und die Prüfung von Spendern, die Prüfung und das Screening auf Fremdstoffe, die Risikobewertung und das Management von Materialien. Der Leitfaden befasst sich insbesondere mit Materialien wie menschlichem oder tierischem Blut, Antikörpern aus tierischen Hybridomazellen und in Insektenzelllinien produzierten Zytokinen.

In dem Dokument wird betont, wie wichtig es ist, bei der Einreichung von Zulassungsanträgen nachzuweisen, dass die Herstellungsmethoden für diese Materialien Fremdstoffe wirksam entfernen. Außerdem werden mehrere kritische Überlegungen bei der Verwendung von Materialien, die von Menschen oder Tieren stammen, hervorgehoben, wie z. B. das Risiko der Übertragung zufälliger Erreger, die Konsistenz zwischen Materialchargen, die Materialidentität und die allgemeine Materialqualifikation.

Bei der Einreichung von IND-Anträgen müssen die Antragsteller der FDA eine umfassende Liste aller im Herstellungsprozess verwendeten Materialien zusammen mit einer Beschreibung ihrer Qualität und Güteklassen in Tabellenform vorlegen. Außerdem müssen die Anträge den Abschnitten 3.2.S.2.3 und 3.2.P.4 des Common Technical Document (CTD) entsprechen, die sich auf die Kontrolle von Materialien bzw. Hilfsstoffen beziehen.

Dieser Leitfaden ergänzt die beiden folgenden endgültigen Leitfäden:

• "Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs); Guidance for Industry" von Januar 2020 (Gene Therapy CMC Guidance) (Ref. 2) und
• "Guidance for FDA Reviewers and Sponsors:  Content and Review of Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Somatic Cell Therapy Investigational New Drug Applications (INDs)" von April 2008.

Lesen Sie den vollständigen Draft "Considerations for the Use of Human- and Animal-Derived Materials in the Manufacture of Cell and Gene Therapy and Tissue-Engineered Medical Products" auf der FDA Webseite. Die Kommentierungsphase endet am 29. Juli.