Real-World Data: FDA's finaler Leitfaden zur Verwendung von eHRs in klinischen Studien

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat die finale Guideline zu Real-World Data (RWD) als Teil ihres Real-World Evidence (RWE) Programms veröffentlicht. Der Leitfaden soll Sponsoren und anderen interessierten Parteien Informationen über die Verwendung elektronischer Gesundheitsdaten (eHR) oder medizinischer Daten in klinischen Studien zur Unterstützung einer behördlichen Entscheidung über Wirksamkeit oder Sicherheit liefern. Das Dokument stellt die endgültige Fassung des im September 2021 veröffentlichten Leitfadenentwurfs gleichen Titels dar.

Real Wold Data - Quellen und KI

Beispiele für RWD sind Daten, die aus folgenden Quellen stammen:

• eHRs,
• Daten über medizinische Ansprüche,
• Daten aus Produkt- und Krankheitsregistern,
• vom Patienten selbst generierte Daten, einschließlich Daten aus dem häuslichen Bereich,
• Daten aus anderen Quellen, die Aufschluss über den Gesundheitszustand geben können, z. B. von digitalen Gesundheitstechnologien.

Elektronische Patientenakten und Daten über medizinische Leistungen sind Arten von elektronischen Gesundheitsdaten, die Informationen über die Gesundheit der Patienten enthalten. Diese Daten werden häufig in Sicherheitsstudien verwendet und zunehmend für Wirksamkeitsstudien vorgeschlagen. EHRs und medizinische Daten können als Datenquellen in verschiedenen klinischen Studiendesigns in Betracht gezogen werden.

Technologische Fortschritte auf dem Gebiet der künstlichen Intelligenz (KI) können eine schnellere Verarbeitung unstrukturierter elektronischer Gesundheitsdaten ermöglichen. Zu den Fortschritten gehören die Verarbeitung natürlicher Sprache, maschinelles Lernen und insbesondere Deep Learning, für:

• das Extrahieren von Datenelementen aus unstrukturiertem Text in elektronischen Patientenakten;
• die Entwicklung von Computeralgorithmen, die Ergebnisse identifizieren;
• die Auswertung von Bildern oder Laborergebnissen.

Wenn das Protokoll die Verwendung von KI oder anderen Ableitungsmethoden vorschlägt, sollte es die Annahmen und Parameter der verwendeten Computeralgorithmen, die Datenquelle, aus der die Informationen zur Erstellung des Algorithmus verwendet wurden, die Frage, ob der Algorithmus überwacht (d. h. unter Verwendung von Eingaben und Überprüfungen durch Experten) oder unbeaufsichtigt war, und die mit der Validierung der Methoden verbundenen Metriken angeben.

Weitere Informationen sind in der FDA-Guideline zu Real-World Data verfügbar: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products.