Real-World Evidence: Die Überlegungen der FDA zu nicht-interventionellen Studien

Die FDA hat im Rahmen ihres Real-World Evidence (RWE)-Programms einen neuen Leitlinienentwurf veröffentlicht. Das Dokument enthält Empfehlungen für Sponsoren, die erwägen, eine nicht-interventionelle Studie ("Beobachtungsstudie") einzureichen, die zum Nachweis der Wirksamkeit und/oder Unbedenklichkeit eines Arzneimittels beitragen soll. Der Leitfaden erörtert insbesondere Eigenschaften bezüglich des Designs und der Auswertung einer nicht-interventionellen Studie, die Sponsoren berücksichtigen sollten, wenn sie eine nicht-interventionelle Studie für solche regulatorischen Zwecke vorschlagen.

Die Behörde hat bereits einen Leitfaden veröffentlicht, in dem regulatorische Erwägungen für nicht-interventionelle Studien mit Real-World Daten (RWD) beschrieben werden, einschließlich RWD-Zugang, Studienüberwachung, Sicherheitsberichterstattung und andere Verantwortlichkeiten des Sponsors (FDAs finale Guidance zu Real-World Daten und Real World Evidence).

Datenquellen

Die Sponsoren sollten die Angemessenheit der vorgeschlagenen Datenquellen für die Bearbeitung spezifischer Hypothesen und Forschungsfragen nachweisen. Da Datenquellen, die in einem nicht-interventionellen Studiendesign verwendet werden, oft für andere Zwecke als die Forschung generiert werden, ist es wichtig, dass die Sponsoren die potenziellen Einschränkungen solcher Datenquellen verstehen und bestimmen, ob diese Einschränkungen berücksichtigt werden können oder ob eine andere Datenquelle verwendet werden sollte. In jedem Prüfplan oder den Begleitdokumenten sollte jedes der unten aufgeführten Elemente kurz beschrieben werden:

• Beschreibung der vorgeschlagenen Datenquellen (einschließlich der Art und Weise, wie die Daten ursprünglich erhoben wurden)  
• Begründung für die Auswahl der Datenquellen 
• Relevanz der Daten für den interessierenden Zusammenhang zwischen Arzneimittel und Ergebnis 
• Angemessenheit der Informationen über relevante Störfaktoren (confounding factors) 
• Verfügbare Informationen über die Zuverlässigkeit der Daten 
• Beschreibung der allgemein verwendeten Datenmodelle 
• Verfügbare Informationen über den Zeitpunkt der Bewertungen für Schlüsseldatenelemente und deren Vollständigkeit  
• Erläuterung, dass die vorgeschlagene Kodierung auf der Grundlage der Definitionen der Schlüsselvariablen angemessen ist 
• Angemessenheit der Daten in Bezug auf die Zielpatientenpopulation 
• Qualitätssicherungsmaßnahmen für die extrahierten ursprünglichen Quelldaten  
• Bestehende oder mögliche Verbindungen zu anderen Datenquellen
• Pläne für zusätzliche Datenerhebungen

Weitere Informationen finden Sie im Entwurf des Leitfadens Real-World Evidence: Considerations Regarding Non-Interventional Studies for Drug and Biological Products.