Reflexionspapier der EMA zur Verwendung von Real-World-Daten in nicht-interventionellen Studien

Die EMA hat den Entwurf eines Reflexionspapiers über die Verwendung von Real-World-Daten in nicht-interventionellen Studien (NIS) zur Generierung von Real-World-Evidence (RWE) zur Stellungnahme veröffentlicht. Das Reflexionspapier erörtert methodische Aspekte der NIS unter Verwendung von Real-World-Daten (RWD), um RWE für regulatorische Zwecke zu generieren. Während klinische Studien die Hauptinformationsquelle für die Bewertung des Nutzens und der Risiken von Arzneimitteln in Zulassungsverfahren sind, werden NIS bisher eher in Sicherheitsbewertungen nach der Zulassung akzeptiert. Ihre Akzeptanz bei der Bewertung der Wirksamkeit von Arzneimitteln wird derzeit durch methodische Einschränkungen behindert, da sie weder randomisiert noch verblindet sein dürfen. Im Rahmen der Projekte der EMA zur Erstellung von strukturierten RWD und deren Verwendung in regulatorischen Entscheidungsprozessen gewinnen auch NIS als Informations- und Datenquelle für RWD zunehmend an Bedeutung. Der Entwurf des Dokuments über die Verwendung von Real-World-Daten in NIS zur Generierung von RWD steht bis zum 31. August 2024 zur Stellungnahme offen.

Zuvor stand ein von der ICH herausgegebenes Reflexionspapier zur öffentlichen Konsultation zur Verfügung, das darauf abzielt, die RWE-Terminologie zu harmonisieren und die Konvergenz allgemeiner Grundsätze für die Planung und Berichterstattung von Studien unter Verwendung von Real-World-Daten zur Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung zu ermöglichen. Darüber hinaus veröffentlichte die FDA den Entwurf eines Leitfadens Real-World Evidence: Considerations Regarding Non-Interventional Studies for Drug and Biological Products.

Weitere Informationen finden Sie in der EMA-Leitlinie zu Real-World Evidence und dem Reflexionspapier zur Nutzung von Real-World-Daten in nicht-interventionellen Studien zur Generierung von Real-World-Evidenz, das auf der Big-Data-Website der EMA veröffentlicht wurde.