Schlüsselfaktoren für Compassionate Use

Die FDA hat den Entwurf eines Leitfadens für institutionelle Prüfgremien (institutional review boards - IRBs) und klinische Prüfer veröffentlicht, der die Schlüsselfaktoren und Verfahren beschreibt, die IRBs bei der Prüfung von Anträgen auf erweiterten Zugang für einzelne Patienten (individual patient expanded access submissions - IPEAS) berücksichtigen sollten, einschließlich der Prüfung durch ein einzelnes IRB-Mitglied.

Compassionate Use

Der erweiterte Zugang bezieht sich auf die Verwendung eines Prüfpräparats (IMP), wenn der Hauptzweck darin besteht, die Krankheit oder den Zustand eines Patienten zu diagnostizieren, zu überwachen oder zu behandeln, und nicht darin, die Art von Informationen über das Arzneimittel zu erhalten, die im Allgemeinen aus klinischen Studien gewonnen werden (siehe auch den Entwurf der FDA-Leitlinie zum Erweiterten Zugang zu Prüfpräparaten: Fragen und Antworten der FDA). Dieser Weg wird manchmal als "compassionate use" bezeichnet und ermöglicht einem Patienten mit einer schweren oder unmittelbar lebensbedrohlichen Erkrankung den Zugang zu einem Prüfpräparat, wenn es keine vergleichbare oder zufriedenstellende alternative Therapie gibt. In diesem Fall rechtfertigt der potenzielle Nutzen für die/den Patientin/en die möglichen Risiken. Ein Antrag auf erweiterten Zugang für eine/n einzelnen Patientin/en kann bei der FDA von einem zugelassenen Arzt als neuer Antrag auf ein Prüfpräparat (investigational new drug application - IND) oder von einem Sponsor einer bestehenden IND als Änderung des Prüfplans eingereicht werden, entweder für einen Notfall (z. B. eine Situation, in der ein/e Patient/in behandelt werden muss, bevor ein schriftlicher Antrag an das IRB gestellt werden kann) oder für einen Nicht-Notfall. Für IPEAS, die keine Notfälle sind, ist eine vorherige Prüfung und Genehmigung durch das IRB erforderlich, bevor die Behandlung beginnt.

Zu berücksichtigende Schlüsselfaktoren

Die FDA empfiehlt, dass IRBs

• Verfahren zur Überprüfung eines nicht dringenden IPEAS festlegen, wenn der Arzt eine Befreiung von den Anforderungen für eine Überprüfung durch das gesamte IRB beantragt. Diese Verfahren sollten die Informationen widerspiegeln, die das IRB für eine Prüfung durch ein einzelnes IRB-Mitglied für relevant hält, und sollten Verfahren umfassen, die sicherstellen, dass das Mitglied die Entscheidung, der Behandlung zuzustimmen oder nicht zuzustimmen, dokumentiert. 
• sich bei der Prüfung eines IPEAS auf die Bewertung der Risiken und des Nutzens für die/den betroffenen Patientin/en konzentrieren sollten. Die vom IRB geprüften Informationen müssen ausreichend sein, um zu beurteilen, ob die Risiken für die/den Patientin/en minimiert wurden und ob diese Risiken im Verhältnis zum erwarteten Nutzen angemessen sind. Diese Informationen sollten Folgendes umfassen:
  - Vorgeschlagene Tagesdosis, Verabreichungsweg, Häufigkeit der Verabreichung und Dauer der geplanten Behandlung; Kriterien für die Unterbrechung der Behandlung und geplante Dosisänderungen bei unerwünschten Ereignissen
  - Die geplante Überwachung auf unerwünschte Ereignisse, das Ansprechen auf die Behandlung und Veränderungen des klinischen Zustands sowie die vorgeschlagenen Änderungen des Behandlungsplans, um die Risiken für die/den Patientin/en zu mindern 
  - Die wichtigsten Angaben zur Krankengeschichte der/des Patientin/en, einschließlich der Diagnose und der Zusammenfassung früherer Therapien (einschließlich Ansprechen auf diese Therapien); der Grund für den Antrag, einschließlich einer Erklärung, warum es für die/den Patientin/en keine anderen therapeutischen Optionen gibt; und Informationen zu den relevanten klinischen Merkmalen der/des Patientin/en (z. B. komorbide Erkrankungen und Begleitmedikationen), die erforderlich sind, um das Potenzial für erhöhte Risiken des Arzneimittels zu bewerten
  - Eine Zusammenfassung der bekannten Risiken des Arzneimittels

Weitere Informationen finden Sie im Leitfaden der FDA Institutional Review Board (IRB) Review of Individual Patient Expanded Access Submissions for Investigational Drugs and Biological Products.