Update: Die elektronische Einreichung von Zulassungsunterlagen

"Wie und an wen muss ich meine Zulassungsunterlagen einreichen?" - so lautet die Frage Nr. 28 des Q&A Dokuments der EMA zu Verfahrensfragen im Rahmen der zentralen Arzneimittelzulassung ("Pre-authorisation Procedural Advice for Users of the Centralised Procedure"; EMA/339324/2007). Die Antwort auf diese Frage wurde im Dezember 2013 aktualisiert. Sie beschreibt die Vorgehensweise der elektronischen Einreichung von Unterlagen im Rahmen der zentralen Zulassung (seit 1. Januar 2010 werden keine Unterlagen im Papierformat mehr akzeptiert) und enthält Verweise auf ebenfalls kürzlich aktualisierte Dokumente/Guidelines.

Im Folgenden sind die einzelnen Kapitel mit einer kurzen inhaltlichen Zusammenfassung aufgeführt:

• Sprache. Nur Englisch wird akzeptiert.
  
• Format. Es ist ausschließlich das eCTD-Format zu verwenden. Dabei sind die neuesten elektronischen Standards und Spezifikationen (Stand November 2013) zu beachten. Diese "Electronic Standards for the Transfer of Regulatory Information (ESTRI)" wurden von der M2 Expert Working Group der ICH entwickelt und werden von der eCTD Implementation Working Group (eCTD IWG) gepflegt. Die neuesten Updates betreffen die Standards zu Module 1 (Regional Information).
  
• Anschreiben. Es sollten keine zusätzliche Kopien des Anschreibens z.B. auf CD-ROM eingereicht werden, da dies zu Verzögerungen im Bearbeitungsprozess führt.
  
• Produktinformation (PI). Die PI ist sowohl in Modul 1 des eCTD (als pdf-Datei) und als separates Dokument (im word-Format) außerhalb des eCTD, jedoch ausschließlich über das eSubmission-Portal, einzureichen.
  
• Active Substance Master File (ASMF). Der Anstragsteller muss sicherstellen, dass das ASMF (der "geschlossene" Teil) so zeitnah wie möglich durch den ASMF-Halter eingereicht wird.
  
• Einreichung an die EMA. Wenn irgend möglich sind die Unterlagen über das eSubmission-Portal oder der eSubmission Web Client einzureichen. Die zusätzliche Einsendung von CD-ROMs oder DVDs verzögern die Bearbeitung. Antragsteller, die das Portal oder den Client zur Einreichung (evt. aus technischen Gründen) noch nicht verwenden, können die Unterlagen auf CD-ROM bzw. DVD an den Product and Application Business Support der EMA (PA-BUS; die genaue Andresse ist im Q&A-Dokument angegeben) senden.
  
• Einreichung der Unterlagen an die verschiedenen (Co-) Rapporteure. Nach Erhalt der Bestätigung der erfolgreichen technischen Validierung des Dossiers über das Portal oder den Web Client, muss der Antragsteller die Unterlagen an alle Rapporteure bzw. Co-Rapporteure elektronisch versenden. Wenn CD-ROMs bzw. DVDs verwendet werden, sind diese Datenträger gleichzeitig an den PA-BUS und die (Co-)Rapporteure zu versenden. Wenn dann die Validerungsbestätigung durch die EMA erfolgt, liegen den (Co-)Rapporteuren die Datenträgen schon vor. Dadurch werden Verzögerungen vermieden.
    
• Validierung des Antrags. Die Validierung der Antragsunterlagen bedeutet, vereinfacht gesagt, die Bestätigung der Vollständigkeit. Wenn die Behörde noch Informationen benötigt, um die Validierung abzuschließen, fordert sie diese vom Antragsteller unter Angabe einer Frist an. Der Antragsteller kann diese Frist bis zu 2 Monate überschreiten. Erhält die Behörde keine Rückantwort innerhalb dieser Zeit, wird das Antragsverfahren geschlossen. Der Antragsteller muss seine fristgerechte Rückantwort sowohl an die Behörde als auch in Kopie an die (Co-)Rapporteure senden.
  
• Einreichung der Unterlagen an Mitglieder weiterer Gremien. Die Behörde bestätigt dem Antragsteller und den (Co-)Rapporteuren schriftlich die erfolgreiche Validierung der Antragsunterlagen. Danach hat der Antragsteller die Unterlagen - einschließlich aller während der Validierungsphase zusätzlich nachgereichter Informationen - unverzüglich an die Mitglieder weiterer Gremien (z.B. das Pharmacovigilance Risk Assessment Committee, PRAC, oder das Committee for Advanced Therapies, CAT) zu senden. Hierbei ist die EMA-Guideline "Dossier requirements for Centrally Authorised Products (CAPs)" vom 5. November 2013 zu beachten.

Alle wichtigen Informationen zur elektronischen Einreichung von Zulassungsunterlagen finden man auf der eSubmission-Webseite der EMA.