Verwendung von Registerdaten zur Unterstützung von Zulassungsanträgen

Nach den im Oktober 2021 veröffentlichten Leitlinienentwürfen hat die FDA nun die beiden finalen Leitlinien zu Real-World Data/Real World Evidence (RWD/RWE) veröffentlicht:

• Real-World Data: Assessing Registries To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products 
• Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data

Nach Angaben der Behörde ist ein Register definiert als ein "organisiertes System, das klinische und andere Daten in einem standardisierten Format für eine durch eine bestimmte Krankheit, einen bestimmten Zustand oder eine Arzneimittelexposition definierte Population sammelt".(Übers. der Red.) Die Leitlinie enthält Überlegungen für Sponsoren, die ein neues Register entwerfen oder ein bestehendes Register nutzen wollen, um die behördliche Entscheidungsfindung über die Wirksamkeit oder Sicherheit eines Arzneimittels zu unterstützen.

Die finalen Leitlinien für das Register behandeln unter anderem folgende Themen:

• Überlegungen zur Eignung eines Registers für die Entscheidungsfindung bei der Zulassung, wobei der Schwerpunkt auf den Eigenschaften eines Registers liegt, die die Erhebung relevanter und zuverlässiger Daten unterstützen, 
• Überlegungen zur Verknüpfung eines Registers mit einer anderen Datenquelle für zusätzliche Informationen, wie z. B. gesundheitsbezogene Aussagen, elektronische Gesundheitsakten (electronic health records - eHRs), digitale Gesundheitstechnologien oder andere Register, 
• Überlegungen zur Unterstützung der FDA-Prüfung von Zulassungsanträgen, die Registerdaten enthalten.

Ob Registerdaten für die Entscheidungsfindung bei der Zulassung geeignet sind, hängt u.a. von den Eigenschaften ab, die die Erhebung relevanter und zuverlässiger Daten unterstützen.

Verlässlichkeit von Registerdaten

Wenn Sponsoren die Verwendung von Daten aus einem bestehenden Register oder die Einrichtung eines neuen Registers in Erwägung ziehen, sollten sie sicherstellen, dass Prozesse und Systeme vorhanden sind, die den Betrieb des Registers, die Ausbildung und Schulung der Mitarbeiter des Registers, die Ressourcenplanung und Praktiken regeln, die zur Sicherung der Qualität der Registerdaten beitragen. Sponsoren, die der FDA Daten aus Registern übermitteln, die von einer anderen Organisation geführt werden, sollten eng mit dieser Organisation zusammenarbeiten, um die Zuverlässigkeit der Registerdaten zu gewährleisten. Darüber hinaus sollten die Sponsoren Zugang zu den Metadaten (siehe auch das Q&A-Papier der FDA über elektronische Systeme und elektronische Daten in klinischen Studien) haben, die mit den Registerdaten verbunden sind und die Entscheidungsfindung der Behörden unterstützen sollen.

Darüber hinaus sollten die Sponsoren gemeinsame Datenelemente verwenden, um eine standardisierte, konsistente und universelle Datenerfassung zu fördern. Ein solcher Ansatz kann den Vergleich oder die Verknüpfung von Registerdaten mit Daten aus anderen Quellen erleichtern. Eine standardisierte Terminologie und die damit verbundenen Datenstandards sollten die Konformität mit den Anforderungen der Behörde für die Einreichung von Studiendaten in den entsprechenden Zulassungsanträgen erleichtern.