Wann ist eine chemische Substanz ein "neuer Wirkstoff"? Das neue Reflection Paper der EMA gibt Auskunft.
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22./23. Januar 2025
Pflichten, Aufgaben und Verantwortlichkeiten bei der Herstellung von Arzneimitteln und Wirkstoffen
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Eine chemische Verbindung mit therapeutischer Wirkung, für die bislang noch nie eine Zulassung beantragt wurde und die von ihren chemischen Strukturmerkmalen her keine Gemeinsamkeiten mit bereits als Arzneimittel zugelassenen Substanzen besitzt, ist per se ein "neuer Wirkstoff" (New Active Substance; NAS). Wie verhält es sich jedoch mit einem physiologisch aktiven Molekül, das z.B. in unterschiedlichen Salz- oder Esterformen vorliegt? In welchen Fällen besitzen die verschiedenen Derivate einer wirksamen Substanz den Status eines "neuen Wirkstoffs"?
Diese Fragen werden in einem neuen, am 19. Januar diesen Jahres veröffentlichten "Reflection Paper" der EMA geklärt. Dieses Dokument mit dem Titel "Reflection paper on the chemical structure and properties criteria to be considered for the evaluation of new active substance (NAS) status of chemical substances" beschreibt die Kriterien, nach denen Isomere, Isomerenmischungen, Komplexe, Derivate, Ester, Ether Salze und andere feste Formen von physiologisch wirksamen Molekülen als "neue Wirkstoffe" klassifiziert werden können. Beansprucht ein Antragsteller bei der Zulassungsbehörde in einem zentralisierten (CP) oder dezentralen Verfahren (MRP/DCP) den NAS-Status einer Substanz, so prüft die Behörde zunächst, ob dieser Anspruch berechtigt ist. Danach, d.h. im positiven Fall, erfolgt die in jedem Zulassungsverfahren übliche Prüfung der Unterlagen des Dossiers.
Der Antragsteller kann zur Begründung des Anspruchs auf einen NAS-Status auf die in diesem Reflection Paper beschriebenen Kriterien zurückgreifen. Generell gilt, dass für das betreffende Derivat der Nachweis zu führen ist, dass sich dessen Wirksamkeit von der bereits zugelassenen Form aufgrund eines anderen therapeutisch wirksamen Strukturmerkmals unterscheidet.
Vom Geltungsbereich dieses Reflection Papers nicht abgedeckt sind biologische und biotechnologische Wirkstoffe sowie Wirkstoffe als Bestandteile von Radiopharmazeutika.
