Wie erlangt man Daten von in klinischen Studien unterrepräsentierten Bevölkerungsgruppen?

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat den Entwurf eines Leitfadens zu Postmarketing-Ansätzen zur Gewinnung von Daten über typischerweise in klinischen Studien unterrepräsentierten Populationen veröffentlicht. Der Zweck dieses Dokuments ist es, die Anforderungen der FDA zu beschreiben und Empfehlungen für die Gewinnung von Informationen über die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln und biologischen Produkten nach dem Inverkehrbringen zu geben.

Gewinnen von Postmarketing-Daten

Die FDA-Vorschriften verlangen von den Sponsoren, dass sie Informationen aus klinischen Prüfungen (Clinical Trials - CTs) vor der Markteinführung über die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln vorlegen. Diese CTs sollten Patientenpopulationen einschließen, die in der Vergangenheit in der klinischen Forschung unterrepräsentiert waren (z. B. aufgrund von Geschlecht oder Alter). Die Behörde empfiehlt den Sponsoren nachdrücklich, zu Beginn der Arzneimittelentwicklung Informationen von einer vielfältigen, repräsentativen Patientenpopulation einzuholen. Wenn diese Bevölkerungsgruppen jedoch trotz aller Bemühungen des Sponsors in den CTs vor der Markteinführung nicht angemessen vertreten sind, kann es sinnvoll sein, solche Daten nach der Markteinführung zu erheben.

Es gibt verschiedene Möglichkeiten, um Postmarketing-Daten über unterrepräsentierte Bevölkerungsgruppen zu erhalten. Die FDA kann von einem Antragsteller die Durchführung von Studien oder CTs nach der Zulassung als Postmarketing-Anforderung (Post Marketing Requirement - PMR) verlangen, oder die FDA kann mit dem Antragsteller eine schriftliche Vereinbarung über die Erhebung dieser Daten als Postmarketing-Verpflichtung (Post Marketing Commitment - PMC) abschließen. Bevor jedoch eine CT nach dem Inverkehrbringen verlangt wird, muss die FDA feststellen, dass eine Postmarketing - Studie nach dem Inverkehrbringen nicht ausreicht, um diese Zwecke zu erfüllen.

Darüber hinaus kann die Behörde einen Zulassungsantrag genehmigen, der ausschließlich auf ausländischen klinischen Daten beruht, wenn die Daten auf die US-Bevölkerung und die medizinische Praxis in den USA anwendbar sind. Reicht ein Sponsor einen Zulassungsantrag ein, der sich auf Patienten bezieht, die überwiegend außerhalb der USA behandelt wurden, sollten Daten und Begründungen vorgelegt werden, die die Anwendbarkeit auf die US-Bevölkerung und die medizinische Praxis unterstützen. Die Behörde kann zusätzlich Studien oder Untersuchungen anfordern, um die Wirksamkeit oder Sicherheit des Produkts in für die US-Bevölkerung relevanten Teilpopulationen weiter zu charakterisieren.

Weitere Informationen sind im FDA Guideline-Entwurf "Postmarketing Approaches to Obtain Data on Under-Represented Populations in Clinical Trials" zu finden.