Wie werden Dokumente mit Real-World-Daten bei der FDA eingereicht?

Um der FDA die interne Nachverfolgung von Anträgen zu erleichtern, die Real-World-Daten (RWD) und Real-World-Evidence (RWE) enthalten, hat die Behörde einen Leitfaden veröffentlicht, in dem beschrieben wird, wie die Verwendung von RWD/RWE in den Begleitschreiben zu den Anträgen zu kennzeichnen ist.

Das Anschreiben sollte den Zweck der Verwendung von RWD / RWE, die Arten von Studiendesigns, die RWD/RWE enthalten, und die RWD-Quellen, die zur Generierung von RWE verwendet werden, beschreiben. Der Leitfaden gilt für die Einreichung von Anträgen auf Zulassung neuer Prüf-Arzneimittel (investigational new drug applications, INDs), neuer Arzneimittel (new drug applications, NDAs) und biologischer Zulassungen (biologics license applications, BLAs), die RWD/RWE enthalten, um eine behördliche Entscheidung über die Sicherheit und / oder Wirksamkeit des Produkts zu unterstützen.

Was sind RWD und RWE?

Nach Angaben der FDA sind,

• RWD: Daten, die sich auf den Gesundheitszustand der Patienten und / oder die Gesundheitsversorgung beziehen und routinemäßig aus einer Vielzahl von Quellen erhoben werden (z. B. Daten aus digitalen Gesundheitstechnologien).
• RWE: Die klinische Beweisführung über die Verwendung und den potenziellen Nutzen oder die Risiken eines Arzneimittels, die aus der Analyse von RWD abgeleitet wird. RWE kann aus RWD unter Verwendung vieler verschiedener Studiendesigns generiert werden, z. B. durch interventionelle Studien (klinische Versuche) oder nicht-interventionelle (Beobachtungs-)Studien.

Beispiele für Studiendesigns, die in Zulassungsanträge aufgenommen werden können, sind:

• Randomisierte klinische Studien, die RWD verwenden, um klinische Ergebnisse in Bezug auf Sicherheit oder Wirksamkeit zu erfassen.
• Einarmige Studien, die RWD in einem externen Kontrollarm verwenden.
• Beobachtungsstudien, wie z. B. Kohorten- und Fall-Kontroll-Studien, die RWD generieren, um eine Wirksamkeitsergänzung zu unterstützen.
• Klinische Studien oder Beobachtungsstudien, die RWD oder RWE verwenden, um eine Postmarketing-Anforderung (postmarketing requirement, PMR) oder Postmarketing-Verpflichtung (postmarketing commitment, PMC) zu erfüllen.

Die Behörde empfiehlt, dass Sponsoren und Antragsteller keine Anträge kennzeichnen, die RWD / RWE enthalten, wenn diese Daten nicht zur Unterstützung der Produktkennzeichnung bestimmt sind. Beispielsweise sollten Anträge, die RWD nur zur Erstellung von Hypothesen oder zur Planung einer klinischen Studie verwenden (z. B. zur Identifizierung potenzieller Studienteilnehmer/innen), Studien, die RWD nur in explorativen Modellierungen oder Simulationen verwenden, Studien, die RWD nur zur Validierung eines Endpunkts verwenden, oder Studien, die RWD nur im Qualifizierungsprozess für Drug Development Tools verwenden, in den Anträgen an die FDA nicht gekennzeichnet werden.

Weitere Informationen finden Sie im FDA´s Guidance Document Submitting Documents Using Real-World Data and Real-World Evidence to FDA for Drug and Biological Products.