Zwischenbericht der EMA zur Pilotstudie für klinische Studiendaten

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) führt gemeinsam mit den Leitern der Arzneimittelagenturen (Heads of Medicines Agencies - HMA) und der Big Data Steering Group (BDSG) eine Pilotstudie durch, um die Vorteile der Visualisierung und Analyse von Daten aus klinischen Studien zur Unterstützung der wissenschaftlichen Bewertung von Arzneimitteln zu untersuchen. Die Pilotstudie wurde zunächst auf eine Dauer von zwei bis drei Jahren (ab September 2022) ausgelegt. Inzwischen liegt ein Zwischenbericht vor, in dem klinische Studiendaten auf Patientenebene analysiert werden, die von den Zulassungsinhabern (Marketing Authorization Holders - MAHs) freiwillig eingereicht wurden.

Einreichung von strukturierten Daten aus klinischen Studien an die EMA

Die EMA startete das Pilotprojekt im Jahr 2022, das ursprünglich als "Raw Data"-Pilotprojekt bezeichnet wurde. Im Rahmen des Proof-of-Concept (PoC)-Pilotprojekts können ausgewählte Antragsteller strukturierte Daten aus klinischen Prüfungen bei der EMA als Teil ihrer Erst- und Änderungsanträge einreichen. Diese klinischen Studiendaten beziehen sich auf individuelle Patientendaten. Dazu gehören

• Klinische Laborergebnisse
• Bilder
• Medizinische Unterlagen

Derzeit reichen die Antragsteller die Daten in einem aggregierten Format als klinische Zusammenfassungen oder als einzelne Patientendaten in PDF-Listen ein. Dies kann die Datenanalyse erschweren und den Bewertungsprozess verlangsamen. Im Gegensatz dazu werden die Daten der klinischen Studien im Pilotprojekt in einem elektronisch strukturierten Format gespeichert. Dies ermöglicht den zuständigen Behörden eine einfachere Visualisierung und Analyse der Daten. Ziel des Pilotprojekts ist es, Informationen darüber zu erhalten, ob die Verwendung von strukturierten Daten aus klinischen Studien dazu beitragen kann, den Prozess der Arzneimittelbewertung zu beschleunigen und zu verbessern. Außerdem soll sichergestellt werden, dass Patienten/innen besser informiert sind und einen schnelleren Zugang zu innovativen Arzneimitteln erhalten. Auf der Grundlage der Zwischenanalyse des Pilotprojekts hat die EMA die folgenden zusätzlichen Dokumente auf der Projekt-Website veröffentlicht:

• Informationen zum Pilotprojekt 
• Anwendung der Transparenzgrundsätze der EMA
• Ein Dokument mit Fragen und Antworten
• Ein Teilnahmeschreiben zur Bestätigung der Pilotteilnahme für ein bestimmtes Zulassungsverfahren
• Ein Anschreiben, das die Pilotteilnehmer ihren Datenpaketen beifügen können
• Datenschutzhinweis der EMA
• Aufzeichnungen über die Datenverarbeitungsaktivitäten

Der Bericht deckt den Zeitraum von der Aufnahme des ersten Zulassungsverfahrens in das Pilotprojekt (September 2022) bis zum Dezember 2023 ab. Die EMA und die HMA haben jedoch beschlossen, die Dauer dieses Pilotverfahrens auf der Grundlage der bisher gewonnenen Erkenntnisse zu verlängern. Interessierte Unternehmen können sich daher weiterhin bei der EMA um eine Teilnahme an dem Projekt bewerben.

Weitere Informationen finden Sie auf der EMA-Website unter Use of clinical study data in medicine evaluation.